Thiogenesis leitet klinische Phase-2-Studie zur mitochondrialen Enzephalomyopathie mit Laktatazidose und schlaganfallähnlichen Episoden („MELAS“) ein

San Diego, Kalifornien, 14. Mai 2025 / IRW-Press / Thiogenesis Therapeutics, Corp. (TSXV: TTI) (OTCQX: TTIPF) („Thiogenesis“ oder das „Unternehmen“) – ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das Disulfide entwickelt, welche die Produktion von essenziellen intrazellulären Antioxidantien und anderen therapeutischen Wirkstoffen anregen – hat heute bekannt gegeben, dass im Rahmen seiner klinischen Phase-2-Studie zu TTI-0102, dem führenden Produktkandidaten von Thiogenesis für die potenzielle Behandlung der mitochondrialen Erbkrankheit MELAS, den ersten beiden Patienten das Prüfpräparat verabreicht wurde. Die Verabreichung an die ersten beiden Patienten erfolgte am 12. Mai im Radboud University Medical Center in Nijmegen in den Niederlanden, wo auch die klinische Phase-2-Studie eingeleitet wurde und wo derzeit das Screening und die Rekrutierung von Patienten stattfindet.

Bei der klinischen Phase-2-Studie MELAS des Unternehmens handelt es sich um eine länderübergreifende, multizentrische Studie, die an führenden Einrichtungen in den Niederlanden und Frankreich durchgeführt wird. Bei dieser Studie handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik/Pharmakodynamik von oral verabreichtem TTI-0102 für die Behandlung von Patienten mit MELAS über einen Zeitraum von sechs Monaten. In die Studie werden insgesamt 12 Patienten aufgenommen, von denen 8 das Prüfpräparat TTI-0102 und 4 ein Placebo erhalten werden. Nach 3 Monaten erfolgt eine Zwischenanalyse zur Sicherheit und klinischen Wirksamkeit.

Folgende signifikante klinische Endpunkte werden im Rahmen der klinischen Studie bewertet:

-          Ein 12-minütiger Gehtest („12-MWT“)

-          Fragebogen zur Erfassung von Erschöpfungszuständen (Fatigue Severity Scale, „FSS“)

-          Bewertung der Lebensqualität (Quality of Life Assessment, “WHOQOL-BREF”)

„Die Verabreichung an die ersten beiden Patienten in unserer klinischen Phase-2-Studie markiert den Höhepunkt der vom Thiogenesis-Team durchgeführten intensiven Planungen und Arbeiten und ist für ein aufstrebendes Biotechnologieunternehmen ein wichtiger Meilenstein“, so Patrice Rioux, MD, Ph.D., Chief Executive Officer von Thiogenesis. „Wir können es kaum erwarten, unseren wichtigsten Produktkandidaten TTI-0102 bei MELAS zu testen und damit eine potenzielle Behandlung für eine der häufigsten und belastendsten mitochondrialen Erbkrankheiten zu entwickeln, für die es in der EU und in den USA derzeit noch keine zugelassenen Medikamente gibt. TTI-0102 ist ein Vorläufer des Thiols Cysteamin; bei seiner Entwicklung wurde darauf geachtet, dass er gut verträglich ist und die intrazelluläre Konzentration des Antioxidans Glutathion und der Aminosäure Taurin erhöht. Bei MELAS-Patienten besteht bekanntlich ein Mangel an letzteren, was auch für das Entstehen der Erkrankung mitverantwortlich ist.“

Über MELAS

Die mitochondriale Enzephalomyopathie mit Laktatazidose und schlaganfallähnlichen Episoden („MELAS“) ist eine vererbte mitochondriale Erkrankung, die meist durch eine Mutation von m.3243A>G im MT-TL1-Gen der mitochondrialen DNA verursacht wird. Zu den ersten Symptomen zählen in der Regel Krampfanfälle, Erbrechen, Kopfschmerzen, Muskelschwäche, Appetitlosigkeit und Erschöpfungszustände (Fatigue). Längerfristig kann die Krankheit zu einem Verlust der motorischen Fähigkeiten und zu geistiger Behinderung führen. MELAS tritt in der Regel vor dem Alter von 20 Jahren auf. Oxidativer Stress, einschließlich Glutathion- und Taurinmangel, spielen eine wichtige Rolle bei der Dysfunktion der Mitochondrien und sind potenzielle pathologische Mechanismen mitochondrialer Störungen, die sich als Angriffspunkte für die Behandlung von MELAS und anderen mitochondrialen Erkrankungen eignen. Obwohl es sich um eine der häufigsten mitochondrialen Erbkrankheiten handelt, gilt MELAS immer noch als seltene Krankheit („Orphan Disease“). Schätzungen zufolge sind rund 4,1 von 100.000 Menschen in der Bevölkerung von MELAS betroffen (Rytty et al. 2023).

Über TTI-0102

Der wichtigste Produktkandidat von Thiogenesis, TTI-0102, ist ein asymmetrisches Disulfid und ein sogenanntes Prodrug, das als Vorläufer der Thiolverbindung Cysteamin dient. Thiole, die eine funktionelle SH-Gruppe (mit Schwefel und Wasserstoff) aufweisen, sind vielseitige bioaktive Moleküle, die bekanntermaßen an wichtigen biochemischen Reaktionen und Stoffwechselprozessen beteiligt sind, was sie zu vielversprechenden Kandidaten für die Behandlung verschiedener Krankheiten macht. Thiole sind als Vorläufer wichtiger Antioxidanzien wie Glutathion und Aminosäuren wie Taurin bekannt und haben das Potenzial, die Funktion der Mitochondrien wiederherzustellen. Mit der Entwicklung des Prodrug TTI-0102 will man die Probleme der ersten Generation von Arzneimitteln auf Thiolbasis – wie etwa eine kurze Halbwertszeit, unerwünschte Nebenwirkungen und Dosierungsbeschränkungen – einer Lösung zuführen.

Über Prodrugs

Prodrugs sind Arzneimittel, die bereits zugelassene Wirkstoffe enthalten und so modifiziert sind, dass diese Wirkstoffe erst durch Verstoffwechslung im Organismus aktiv werden. Für Zulassungszwecke können Prodrugs bestehende Sicherheitsdaten von Dritten in Zulassungsanträgen im Rahmen des vereinfachten Zulassungsverfahrens gemäß 505 (b)(2) in den Vereinigten Staaten und des entsprechenden Hybridsystems in der EU nutzen, um mit der behördlichen Genehmigung in Wirksamkeitsstudien am Menschen zu gehen. Prodrugs können das Profil des aktiven Wirkstoffs verbessern und damit seine Bioverfügbarkeit erhöhen sowie weniger Nebenwirkungen verursachen.

Über Thiogenesis

Thiogenesis Therapeutics, Corp. (TSXV: TTI) (OTCQX: TTIPF) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase mit Sitz in San Diego, Kalifornien. Die Aktien des Unternehmens werden an der TSX Venture Exchange und in den Vereinigten Staaten im Börsensegment OTCQX gehandelt. Thiogenesis entwickelt schwefelhaltige Prodrugs, die als Vorläufer für bereits zugelassene thiolaktive Verbindungen dienen und das Potenzial haben, schwerwiegende pädiatrische Erkrankungen mit ungedecktem medizinischen Bedarf zu behandeln. Der führende Produktkandidat von Thiogenesis, TTI-0102, befindet sich in einer aktiven klinischen Phase-2-Studie zur Behandlung von mitochondrialer Enzephalopathie mit Laktatazidose und Schlaganfällen („MELAS“). Klinische Studien zum Leigh-Syndrom, zum Rett-Syndrom und zur stoffwechselbedingten Entzündung der Leber (MASH) bei Kindern sind in Planung.

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Brook Riggins, Direktor und CFO

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Tel.: (888) 223-9165

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