XORTX kĂŒndigt PrĂ€sentation auf dem Rare and Genetic Disease Summit an
13.12.2024 - 08:00:00 | irw-press.comCALGARY, Alberta, 12. Dezember 2024 / IRW-Press / XORTX Therapeutics Inc. (âXORTXâ oder das âUnternehmenâ) (NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | FWB: ANU), ein Pharmaunternehmen, das mit spĂ€tklinischen Studien befasst ist und sich auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen spezialisiert hat, freut sich, eine PrĂ€sentation von Dr. Allen Davidoff auf dem Rare and Genetic Kidney Disease Summit in Boston, Massachusetts, am Donnerstag, den 12. Dezember 2024, um 10:30 Uhr ET, bekannt zu geben. Die PrĂ€sentation trĂ€gt den Titel âAutosomal Dominant Polycystic Kidney Disease - Genetic and Environmental Factors ? Evidence for Aberrant Purine Metabolism as a Second Hit Determining Disease Progressionâ.
Die PrĂ€sentation stellt die jĂŒngsten Entdeckungen von XORTX auf dem Gebiet der autosomalen dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (âADPKDâ) sowie jĂŒngste, von Experten begutachtete, unabhĂ€ngige, veröffentlichte Forschungsberichte vor, die genetische Faktoren identifizieren, die die Ăberexpression von Xanthinoxidase (âXOâ) beeinflussen und eine Rolle bei verschiedenen Erkrankungen, einschlieĂlich Nierenerkrankungen spielen. Diese bahnbrechenden Ergebnisse deuten darauf hin, dass genetische Faktoren, die den aberranten Purinstoffwechsel beeinflussen, die Progressionsrate von ADPKD beeinflussen können.
Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, erklĂ€rt: âDie jĂŒngste Identifizierung genetischer Faktoren, die die Expression von XO erhöhen und/oder zur chronischen HyperurikĂ€mie beitragen, unterstĂŒtzt das Konzept eines âSecond Hitâ â ein Faktor oder Faktoren, die das Fortschreiten der Krankheit beschleunigen, wenn vorhanden. Diese neuen Entdeckungen sind ein wichtiger erster Schritt bei unserem VerstĂ€ndnis dafĂŒr, warum die ADPKD-Progression selbst bei Familienmitgliedern erheblich variieren kann. Diese Entdeckungen verdeutlichen die Möglichkeit, einen personalisierten therapeutischen Ansatz fĂŒr Personen zu entwickeln, deren einzigartige genetische Faktoren sie fĂŒr ADPKD prĂ€disponierten, und die Notwendigkeit einer XO-Hemmung zur Behandlung der Risikopatienten. Wir glauben, dass XORTX dank seiner Expertise in der Entwicklung von XO-Inhibitoren, die durch ein Patentportfolio geschĂŒtzt sind, das diese Möglichkeit vorwegnahm, in Kombination mit unserer therapeutischen Plattform ideal aufgestellt ist, um gezielte Therapeutika fĂŒr Einzelpersonen bereitzustellen. Unsere geplante klinische Studie bei Patienten mit ADPKD wird die Gelegenheit bieten, die Rolle dieser neu identifizierten genetischen Faktoren bei Personen mit progressiver Nierenerkrankung weiter zu verstehen.â
Ăber das Enzym Xanthinoxidase
Ein Nachweis fĂŒr eine Ăberexpression von XO bei PKD beim Menschen wurde bisher nicht erbracht, obwohl Arbeiten von Wang et al. einen Zusammenhang zwischen genetischen Faktoren und PKD1 nahelegen. Vor kurzem wurden neue Erkenntnisse gewonnen, die genetische Faktoren mit bestimmten Populationen in Verbindung bringen und zeigen, dass eine höhere XO-Expression mit einer Reihe von Erkrankungen wie HyperurikĂ€mie2, Sepsis, Organversagen und Sepsis-assoziiertem akutem Atemnotsyndrom (ARDS)3, 4, Nierenfunktionsstörungen3, 4, Diabetes5, polyzystische Nierenerkrankungen (PKD)1, 5 sowie Nierenversagen6, 7 in Verbindung steht. Aus mechanistischer Sicht sprechen diese Studien fĂŒr einen prĂ€zisionsmedizinischen Ansatz, bei dem genetische Risikovarianten eine Orientierungshilfe bei Behandlungsentscheidungen bieten könnten1.
Quellennachweis:
Korsmo HW, Emerging roles of xanthine oxidoreductase in chronic kidney disease, Antioxidants, Juni 2024Major TJ, et all, Evaluation of the diet wide contribution to serum urate levels: Met-analysis of population-based cohorts, BMJ, 363, k3952, 2018Gao, Li et al., Xanthine oxidoreductase gene polymorphism are associated with high risk of sepsis and organ failure, Respir. Res, 24, 177_2023Liu H, et al., Genetic variants in XDH are associated with prognosis off gastric cancer in a Chines population, 663, 196, 2013Wang et al., Genetic susceptibility to diabetic kidney disease is linked to promoter variants of XOR. Die Autoren ermittelten einen sogenannten Quantitative Trait Locus (QTL) fĂŒr die Expression im cis-wirkenden Element der Xanthindehydrogenase oder Xanthinoxidoreduktase (XO), einer Bindungsstelle fĂŒr C/EBP?, der mit dem durch Diabetes verursachten Podozytenverlust bei mĂ€nnlichen MĂ€usen mit einer diabetischen Nierenerkrankung in Verbindung steht.Sie kamen zu dem Schluss, dass bestimmte Arten von Allelen eines Gens, das die Expression der Xanthinoxidase steuert, bei CKD, der diabetischen Nierenerkrankung und der polyzystischen Nierenerkrankung ĂŒberexprimiert sein können.Kudo M et al., Functional Characterization of Genetic Polymorphisms Identified In the Promotor Region of the Xanthine Oxidase Gene, Drug Metab. Pharmacokinet., 25, 599, 2010Boban M, et al., Circulating purine compound, uric acid, and xanthine oxidase/dehydrogenate relationship in essential hypertension and end stage renal disease., Ren. Fail., 36, 613, 2014
Ăber XORTX Therapeutics Inc.
XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen Stadium entwickelt: 1) unser XRx-008-Hauptprogramm zur Behandlung der ADPKD und 2) unser Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten NierenschÀden sowie anderen akuten OrganschÀden in Zusammenhang mit dem Coronavirus / COVID-19-Infektion. ZusÀtzlich wird an XRx-225, einem Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei Typ-2-Diabetes, gearbeitet. XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die HarnsÀureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der LebensqualitÀt und der Gesundheit von Patienten mit Nierenerkrankungen dienen. NÀhere Informationen zu XORTX finden Sie unter www.xortx.com.
FĂŒr weitere Informationen kontaktieren Sie bitte:
Allen Davidoff, CEO
adavidoff@xortx.com oder +1 403 455 7727
Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com oder +1 617 901 0785
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