Eloxx Pharmaceuticals-Aktie: FDA ebnet Weg für ADPKD-Studie

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat am 29. Oktober 2026 den Antrag für die klinische Prüfung von exaluren bei nonsense-mutationsbedingter autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung (ADPKD) freigegeben. Damit kann Eloxx Pharmaceuticals die US-Zentren für die globale Phase-2-Studie EXPRESS aktivieren. Das teilte das Unternehmen in einer Mitteilung von PR Newswire mit.

EXPRESS startet mit langfristigem Zeitplan

EXPRESS soll rund 60 Erwachsene mit genetisch bestätigten PKD1- oder PKD2-Nonsense-Mutationen aufnehmen. Die Teilnehmer werden im Verhältnis 1:1 über 52 Wochen mit exaluren oder einem Placebo behandelt. Primärer Endpunkt ist die jährliche Veränderung des höhenadjustierten gesamten Nierenvolumens, das per MRT zu mehreren Zeitpunkten erfasst wird.

Die erste Dosierung ist für das dritte Quartal 2027 vorgesehen, die Auswertung der 52-Wochen-Daten für das erste Halbjahr 2029. Die FDA sieht eine deutliche und dauerhafte Wirkung auf das Nierenvolumen zusammen mit passenden Sicherheits- und Nierenfunktionsdaten als mögliche Grundlage für einen Antrag auf den Breakthrough-Therapy-Status. Eine beschleunigte Zulassung oder eine Sonderzulassung ist damit jedoch nicht zugesagt.

Pipeline bleibt klinisch geprägt

Eloxx entwickelt exaluren als Wirkstoff, der das Überspringen vorzeitiger Stoppcodons ermöglichen und dadurch die Bildung funktionsfähiger Proteine unterstützen soll. Neben ADPKD arbeitet das Unternehmen an einer Anwendung bei Alport-Syndrom. Auf der Guggenheim Healthcare Innovation Conference am 9. November stellte das Management zudem die laufende Entwicklung und die Herausforderungen bei Rekrutierung und klinischem Nachweis heraus, wie Investing.com berichtete.

Eloxx im Wettbewerb der Nierenmedizin

Eloxx ist ein klinisches Biopharmaunternehmen mit Sitz in den USA, das kleinmolekulare Wirkstoffkandidaten für seltene Nierenerkrankungen entwickelt. Der Schwerpunkt liegt auf exaluren und genetisch bedingten Erkrankungen mit Nonsense-Mutationen, während das Unternehmen ZKN-013 für seltene Hauterkrankungen an Almirall lizenziert hat. In ADPKD tritt Eloxx als Entwicklungsunternehmen gegen das zugelassene Tolvaptan an; Novartis verfolgt mit Farabursen ebenfalls einen Entwicklungsansatz. Eloxx befindet sich damit noch vor einer möglichen Marktzulassung und muss Wirksamkeit, Sicherheit und Rekrutierung in den geplanten Studien belegen.

Das US-Marktumfeld lässt sich über den S&P 500 einordnen.