Intellia Therapeutics recibe luz verde para reanudar un ensayo clave de terapia génica

La compañía de biotecnología Intellia Therapeutics ha superado un obstáculo regulatorio significativo. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha autorizado la reanudación del reclutamiento y la administración del tratamiento en su estudio de Fase 3 MAGNITUDE-2. Este ensayo evalúa la terapia génica nexiguran ziclumeran (nex-z) en pacientes con amiloidosis hereditaria por transtirretina con polineuropatía (ATTRv-PN).

La decisión de la FDA, efectiva desde el 27 de enero, levanta la suspensión clínica impuesta el pasado 29 de octubre. Dicha medida se tomó de manera preventiva tras registrarse un evento adverso grave relacionado con toxicidad hepática en el estudio hermano, denominado MAGNITUDE.

Para obtener la autorización, Intellia llegó a un acuerdo con la agencia regulatoria para implementar modificaciones sustanciales en el protocolo del ensayo. Los cambios acordados se centran en reforzar la seguridad y son los siguientes:

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• Monitorización de seguridad ampliada: Se implementará un seguimiento más exhaustivo de la función hepática de los participantes a lo largo de todo el estudio.
• Aumento del tamaño de la muestra: El número objetivo de pacientes se incrementará de aproximadamente 50 a alrededor de 60, lo que permitirá una evaluación estadística más sólida del perfil de seguridad del tratamiento.

Un programa avanza, mientras otro permanece en pausa

Aunque MAGNITUDE-2 puede proseguir, la situación para el estudio hermano es diferente. La investigación MAGNITUDE, que estudia la misma terapia nex-z pero en pacientes con amiloidosis por transtirretina con miocardiopatía (ATTR-CM), sigue suspendida. Esta variante de la enfermedad afecta principalmente al corazón.

Intellia ha confirmado que mantiene conversaciones activas con la FDA para determinar el futuro de este ensayo paralelo. Es importante destacar que la autorización reciente es específica y se aplica exclusivamente al estudio MAGNITUDE-2 para ATTRv-PN.

Impacto en el pipeline de la compañía

La reanudación parcial representa un avance crucial para el programa de desarrollo de terapias basadas en CRISPR de Intellia. Permite que un proyecto pivotal de fase avanzada recupere su ritmo, mientras se evalúan con cautela los riesgos identificados en la otra indicación.

El calendario de la empresa incluye otro hito relevante. Para su estudio de Fase 3 HAELO, que investiga una terapia génica diferente para el angioedema hereditario, Intellia prevé presentar los primeros datos principales (topline) en la primera mitad de 2026. El progreso de MAGNITUDE-2 y HAELO será determinante para configurar la valoración del perfil clínico de Intellia durante el transcurso del año.

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