Intellia Therapeutics recibe un alivio parcial de la FDA en sus ensayos clave

La biotecnológica Intellia Therapeutics ha logrado reanudar, aunque de forma limitada, uno de sus dos cruciales estudios de fase 3 que estaban paralizados. La Agencia Americana del Medicamento (FDA) ha levantado la suspensión clínica impuesta al ensayo MAGNITUDE-2, tras un acuerdo sobre protocolos de seguridad revisados. No obstante, la compañía sigue enfrentándose a un obstáculo mayor, ya que la suspensión sobre el estudio hermano, denominado MAGNITUDE, permanece activa.

La FDA ha retirado la medida de "clinical hold" que pesaba sobre MAGNITUDE-2 después de que la empresa y el regulador establecieran nuevas salvaguardias. El núcleo del acuerdo reside en la implementación de un monitoreo más estricto y frecuente de la función hepática en los participantes del estudio.

Paralelamente, Intellia ha decidido ampliar el tamaño de la cohorte de este ensayo. El objetivo de reclutamiento se incrementa de aproximadamente 50 a 60 pacientes. La investigación evalúa la terapia nex-z, basada en la tecnología CRISPR/Cas9 in vivo, diseñada para reducir la producción de la proteína transtirretina (TTR) mediante un tratamiento único.

Claves de la situación actual:
- Reactivado: MAGNITUDE-2 (Fase 3 para ATTRv-PN) – El reclutamiento se reanuda.
- Seguido suspendido: MAGNITUDE (Fase 3 para ATTR-CM) – Mantiene la suspensión de la FDA.
- Nuevas condiciones: Monitorización intensificada de la salud hepática.
- Cambio en el diseño: Aumento de pacientes objetivo en MAGNITUDE-2 de 50 a 60.

Acciones de Intellia Therapeutics: ¿Comprar, mantener o vender? Descarga gratuita de tu análisis de Intellia Therapeutics - Obtén la respuesta que andabas buscando.

La principal preocupación: la indicación cardíaca sigue en espera

La reanudación del programa para la polineuropatía (ATTRv-PN) supone un avance, pero deja al descubierto el problema sin resolver. La FDA no ha dado luz verde al estudio MAGNITUDE, que investiga la amiloidosis por TTR con miocardiopatía (ATTR-CM), a pesar de que en él se prueba el mismo candidato terapéutico.

Ambos ensayos clínicos fueron pausados en octubre de 2025. El detonante fue un evento adverso grave relacionado con toxicidad hepática ocurrido en el programa de miocardiopatía, que posteriormente condujo al fallecimiento de un paciente. Según se desprende de la información, la agencia regulatoria ha aceptado las medidas de mitigación de riesgos para la cohorte de ATTRv-PN, mientras que el camino a seguir para la indicación de ATTR-CM, de mayor tamaño de mercado, sigue siendo objeto de debate entre la compañía y las autoridades.

Una noticia ambivalente para los inversores

Este desarrollo parcial crea un escenario mixto para los accionistas de Intellia. Si bien la reactivación de MAGNITUDE-2 es positiva, el programa suspendido (ATTR-CM) representa una oportunidad comercial significativamente mayor. Por lo tanto, la continuidad de la suspensión en MAGNITUDE se erige como el principal factor de presión sobre la valoración de la compañía.

La próxima cita relevante serán los resultados del cuarto trimestre y del ejercicio completo de 2025, que Intellia tiene previsto comunicar a finales de febrero. Es probable que la atención se centre entonces en dos aspectos: la posible calendarización para levantar la suspensión clínica restante y el ritmo al que avanza el reclutamiento en el ensayo MAGNITUDE-2, ya operativo.

Intellia Therapeutics: ¿Comprar o vender? El nuevo Análisis de Intellia Therapeutics del 4 de febrero tiene la respuesta:

Los últimos resultados de Intellia Therapeutics son contundentes: Acción inmediata requerida para los inversores de Intellia Therapeutics. ¿Merece la pena invertir o es momento de vender? En el Análisis gratuito actual del 4 de febrero descubrirá exactamente qué hacer.

Intellia Therapeutics: ¿Comprar o vender? ¡Lee más aquí!