Ocuphire Pharma Aktie: FDA ebnet Weg

Für Patienten mit einer der schwersten Formen kindlicher Erblindung gibt es noch keine zugelassene Therapie. Opus Genetics, hervorgegangen aus der einstigen Ocuphire Pharma, hat nun einen entscheidenden regulatorischen Meilenstein erreicht — und die Wall Street reagiert mit einer Welle bestätigter Kaufempfehlungen.

FDA öffnet Tür für beschleunigte Zulassung

Das Unternehmen hat mit der US-Arzneimittelbehörde FDA in einem sogenannten Type-B-RDEP-Meeting Einigkeit über das Design der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie zu OPGx-LCA5 erzielt. Die Gentherapie richtet sich gegen eine seltene, früh einsetzende Form der Netzhautdystrophie, die durch Mutationen im LCA5-Gen ausgelöst wird. Besonders bemerkenswert: Die Behörde signalisierte, dass eine Zulassungseinreichung bereits auf Basis von Sechs-Monats-Wirksamkeitsdaten möglich ist. Zwölf-Monats-Daten zur Wirkdauer können dann während der laufenden Prüfung nachgereicht werden.

Die Studie soll acht Teilnehmer umfassen, von denen sieben bereits eingeschlossen sind. Jeder Patient dient nach einer sechsmonatigen Beobachtungsphase als eigene Kontrolle — ein Design, das für die extrem seltene Erkrankung praktikabler ist als klassische placebokontrollierte Studien. Der primäre Endpunkt verlangt eine Verbesserung der Netzhautsensitivität um mindestens 7 Dezibel, gemessen an 16 Testpunkten per Mikroperimetrie. In der vorangegangenen Phase-1/2-Studie erreichten die Patienten im Schnitt eine Verbesserung von rund 10,5 Dezibel — deutlich über der geforderten Schwelle.

Das Programm trägt bereits die Sonderstatus-Bezeichnungen für seltene Erkrankungen, pädiatrische Indikationen und regenerative Medizin. Bei erfolgreicher Zulassung könnte zusätzlich ein Priority-Review-Voucher winken, ein handelbares Gut, das laut Markteinschätzungen erheblichen strategischen Wert besitzt.

Analysten ziehen mit, Kursziele weit auseinander

Mehrere Investmentbanken bestätigten nach der FDA-Nachricht ihre positive Einschätzung. Die Kursziele liegen zwischen 8 und 12 Dollar — deutlich über dem aktuellen Kursniveau von 4,38 Dollar. Ein Analyst reduzierte seine Schätzung für die geplante Zulassungseinreichung auf das dritte Quartal 2027, rund zwei Quartale früher als zuvor angenommen, und wertete die FDA-Abstimmung als klaren Risikoabbau für das Entwicklungsprogramm.

Die Aktie hat binnen eines Jahres rund 323 Prozent zugelegt, notiert aktuell aber etwa 27 Prozent unter ihrem Jahreshoch. Die Marktkapitalisierung liegt bei rund 356 Millionen Dollar. Ein Analyst verwies zudem auf ein Detail: Der potenzielle Gesamtwert der aus dem Pipeline-Programm resultierenden Prioritäts-Voucher könnte theoretisch das Vierfache der aktuellen Marktkapitalisierung erreichen — eine Zahl, die die Fantasie rund um das Portfolio aus sieben AAV-basierten Gentherapieprogrammen befeuert.

Die nächsten konkreten Prüfsteine sind bereits terminiert: Im vierten Quartal 2026 soll die Dosierung in der Phase-3-Studie zu OPGx-LCA5 beginnen, im September werden zudem erste Daten aus der ersten Kohorte des BEST1-Programms erwartet.

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