Sangamo: ST-506 erreicht 95% PRNP-Repression

Sangamo Therapeutics sorgt mit einer auffälligen Kursbewegung für Aufmerksamkeit. Die Aktie sprang im Handel um 13,88 Prozent auf 0,1378 Dollar, während das Unternehmen parallel den Wechsel vom Nasdaq-Markt in das OTCQB-Umfeld vollzieht.

Der Kern der Story liegt aber nicht im Kurs, sondern in der klinischen Pipeline. Auf der ASGCT-Konferenz in dieser Woche stellte Sangamo mehrere präklinische Daten vor, die vor allem zwei Programme und die eigene Plattformtechnologie stützen sollen.

Prionenprogramm mit starkem Signal

Besonders im Fokus stand ST-506, ein einmalig intravenös verabreichtes Gentherapie-Kandidat gegen Prionenerkrankungen. In Studien an nichtmenschlichen Primaten erreichte der Ansatz eine Repression der PRNP-mRNA von mehr als 95 Prozent in Neuronen über 28 Tage.

Auch die Wirksamkeit im Tiermodell fiel deutlich aus. In Mäusen verlängerte sich das Überleben auf mehr als 494 Tage, verglichen mit 169,5 Tagen in der Kontrollgruppe. Das ist keine Marktgarantie, aber ein klarer Hinweis darauf, warum Investoren auf solche Konferenzdaten reagieren.

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Sicherheitsdaten für ST-503

Auch bei ST-503 meldete das Unternehmen Fortschritte. Der AAV9-basierte Kandidat für Small-Fiber-Neuropathie zeigte in einer sechsmonatigen GLP-Studie an nichtmenschlichen Primaten keine dosisbegrenzende Toxizität.

Hinzu kommt eine Entwicklungs- und Reproduktionstoxikologie-Studie in Mäusen. Dort gab es laut den präsentierten Daten keine Beeinträchtigung von Fruchtbarkeit oder Keimbahnübertragung. Sangamo sieht darin Rückenwind für den Schritt in die erste klinische Studie am Menschen.

Plattform soll mehr als ein Einzelfall sein

Neben den Einzelprojekten stellte Sangamo seine MINT-Plattform vor. Im Zentrum steht die Umleitung der Bxb1-Integrase. In Studien mit primären menschlichen T-Zellen lag die Integration am TRAC-Locus bei rund 29 Prozent, die GFP-Expression erreichte bis zu 44 Prozent.

Das Unternehmen verweist außerdem darauf, dass Zinkfinger-Fusionen die Aktivität und Spezifität der Plattform erhöht haben. Die Arbeit wurde für eine Veröffentlichung in Nature Biotechnology angenommen. Für Biotech-Anleger ist das wichtig, weil es die Plattformgeschichte hinter den einzelnen Pipeline-Assets schärft.

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Kapital bleibt Thema

Finanziell arbeitet Sangamo weiter mit angespanntem Spielraum. Kürzlich schloss das Unternehmen eine Kapitalmaßnahme über 25 Millionen Dollar ab. Parallel läuft die BLA-Einreichung für ST-920 gegen Fabry-Krankheit.

Am Markt richtet sich der Blick nun auf den Q1-2026-Call Mitte Mai. Dort dürfte Sangamo genauer erklären müssen, wie sich Pipeline-Fortschritte, Finanzlage und der Übergang in den OTCQB-Handel miteinander verbinden lassen.

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