Un avance regulatorio para Intellia Therapeutics: La FDA desbloquea un ensayo clave

La biotecnológica Intellia Therapeutics recibe un respaldo significativo por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA). El organismo regulador ha levantado la suspensión clínica impuesta sobre el estudio de Fase 3 denominado MAGNITUDE-2, permitiendo así que la compañía reanude el desarrollo de su terapia de edición genética CRISPR, nexiguran ziclumeran (nex-z), para pacientes con amiloidosis hereditaria por transtirretina con polineuropatía (ATTRv-PN). No obstante, el panorama para la firma no es totalmente claro, ya que un segundo programa pivotal de Fase 3 permanece paralizado.

La decisión de la FDA llega tras un acuerdo con Intellia para implementar modificaciones en el protocolo del estudio. El cambio central consiste en la implementación de medidas de seguridad más estrictas, que incluyen un monitoreo ampliado de la función hepática en los participantes.

Adicionalmente, la compañía ha optado por incrementar el tamaño de la cohorte de pacientes en MAGNITUDE-2, pasando de aproximadamente 50 a alrededor de 60 individuos. Con el obstáculo regulatorio superado, Intellia planea reactivar rápidamente el proceso de reclutamiento.

Detalles fundamentales del ensayo MAGNITUDE-2:

• Fase de desarrollo: Fase 3
• Enfermedad objetivo: Amiloidosis hereditaria por transtirretina con polineuropatía (ATTRv-PN)
• Mecanismo de acción: Terapia de edición génica CRISPR/Cas9 de administración única (nexiguran ziclumeran, "nex-z")
• Objetivos primarios de evaluación:
  • Cambio en la puntuación de la discapacidad por neuropatía modificada.
  • Cambio en los niveles séricos de la proteína transtirretina (TTR).

La terapia nex-z está diseñada como un tratamiento único que busca alterar el curso de la enfermedad mediante la reducción permanente de la producción de la proteína transtirretina, cuya disfunción es la causa subyacente del padecimiento.

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Origen y alcance de la suspensión previa

Para comprender la relevancia de este movimiento, es necesario remontarse al 29 de octubre de 2025. En esa fecha, la FDA decretó una suspensión clínica para dos estudios de Fase 3 con nex-z: MAGNITUDE-2 (ATTRv-PN) y MAGNITUDE (dirigido a la amiloidosis por transtirretina con miocardiopatía, ATTR-CM). La medida fue una respuesta a eventos adversos graves de hepatotoxicidad observados en el ensayo MAGNITUDE, donde un paciente presentó elevaciones de transaminasas de grado 4 junto con niveles aumentados de bilirrubina total.

La resolución actual establece una distinción crucial entre ambos programas:

• Suspensión levantada: MAGNITUDE-2 (para ATTRv-PN).
• Suspensión mantenida: MAGNITUDE (para ATTR-CM).

Esto implica que el desarrollo para la variante con polineuropatía puede continuar, mientras que el perfil de riesgo-beneficio para la indicación cardíaca sigue bajo escrutinio exhaustivo por parte de las autoridades.

Perspectivas y desafíos pendientes

Mientras el ensayo MAGNITUDE-2 se reactiva, la incertidumbre se centra en el futuro del estudio MAGNITUDE para ATTR-CM. Esta investigación clínica es de especial relevancia, ya que aborda una población potencialmente más amplia de pacientes con afectación cardiaca.

Intellia ha señalado que mantiene un diálogo activo con la FDA para definir el camino a seguir en el programa MAGNITUDE en su conjunto y se compromete a ofrecer una actualización una vez se establezca un plan consensuado. Para los inversores, la atención se focaliza en dos aspectos principales: las condiciones que podrían permitir la reanudación del estudio MAGNITUDE y la posibilidad de que los nuevos requisitos de seguridad se extiendan a todo el programa de desarrollo.

A corto plazo, el foco operativo estará en la incorporación de nuevos pacientes en MAGNITUDE-2. Sin embargo, a medio y largo plazo, la resolución regulatoria en torno al ensayo más amplio de ATTR-CM será un factor determinante para el valor percibido de esta prometedora terapia génica.

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