Alnylam Aktie: Brezosiran liefert Daten

Alnylam hat erste Ergebnisse aus der Phase-1b-Studie zu seinem Huntington-Kandidaten vorgelegt. Der Wirkstoff ALN-HTT02 trägt künftig den Namen brezosiran. Die Daten fallen positiv aus, doch die Aktie reagiert bislang kaum.

Was die Studie zeigt

Die RNAi-Therapie senkt das mutierte Huntingtin-Protein im Nervenwasser dosisabhängig. Beim höchsten Dosislevel erreichte die mittlere Spitzenreduktion nach einer einzelnen intrathekalen Gabe 60 bis 65 Prozent. Die Wirkung hielt lange genug an, um eine Gabe im Abstand von sechs Monaten zu stützen.

Für den Nachweis, ob brezosiran den Krankheitsverlauf tatsächlich bremst, reichen diese Werte allerdings nicht. Dafür braucht es Daten aus längeren Behandlungen mit mehreren Dosen. Alnylam plant deshalb 2027 den Start einer placebokontrollierten Zulassungsstudie, vorbehaltlich der Abstimmung mit den Aufsichtsbehörden.

Raymond James bleibt bei hohem Kursziel

Die Analysten von Raymond James bekräftigen ihr Votum "Strong Buy" und das Kursziel von 420 Dollar. Aus ihrer Sicht preist der Markt das Pipeline-Potenzial nicht ausreichend ein. Für die TTR-Sparte unterstellt der Kurs ihrer Ansicht nach bereits nahezu ein Worst-Case-Szenario.

Brezosiran könnte laut den Analysten einen weltweiten Markt von mehr als 10 Milliarden Dollar erschließen. Sie rechnen im Erfolgsfall mit einem Beitrag von 60 bis 70 Dollar je Aktie zum Unternehmenswert.

Die Aktie notiert bei rund 227 Dollar und hat binnen eines Jahres etwa die Hälfte ihres Werts verloren. Das Analystenbild bleibt dabei breit gefächert:

• H.C. Wainwright: Buy, Ziel 455 Dollar
• Raymond James: Strong Buy, Ziel 420 Dollar
• Cantor Fitzgerald: Neutral, Ziel 325 Dollar
• Truist: Buy, Ziel 315 Dollar

Weitere Pipeline-Bausteine

Neben Huntington setzen Beobachter auf Zilebesiran, das Alnylam gemeinsam mit Roche gegen Bluthochdruck entwickelt. Die Phase-3-Studie ZENITH läuft bereits, erste Topline-Daten sind für 2030 vorgesehen. Bis dahin bleibt das Neurologie-Programm der nächste greifbare Werttreiber.

Am 26. Oktober folgt ein RNAi-Roundtable. Dort dürfte das Management die Huntington-Daten näher einordnen und Details zum Design der geplanten Zulassungsstudie liefern.