Alnylam Aktie: Fünfjahresdaten zu Vutrisiran angekündigt

Alnylam will mit neuen Langzeitdaten zu Vutrisiran die Wirksamkeit und Sicherheit von AMVUTTRA über einen längeren Zeitraum beleuchten. Das Unternehmen kündigte gestern Präsentationen auf den Fachkongressen AHA und ISA an. Im Mittelpunkt stehen Fünfjahresdaten aus HELIOS-B. Für Anleger könnten sie die Einschätzung des Medikaments verändern; neue Langzeitergebnisse sind bislang nicht veröffentlicht.

Längere Nachbeobachtung im Mittelpunkt

Auf der AHA in Chicago vom 6.–9. November plant Alnylam die Vorstellung der verlängerten Nachbeobachtung bei ATTR-CM. Die angekündigten Fünfjahresdaten umfassen auch eine zweijährige offene Verlängerungsphase der Studie.

Entscheidend ist damit nicht allein, ob sich frühere Wirksamkeitssignale bestätigen. Die Präsentation soll auch zusätzliche Informationen zur langfristigen Sicherheit liefern. Eine Ankündigung solcher Auswertungen ist allerdings noch kein Beleg dafür, dass sämtliche bisherigen Vorteile über die gesamte Beobachtungsdauer bestehen bleiben.

Als Ausgangspunkt dienen die bisherigen HELIOS-B-Ergebnisse: Über 36 Monate verringerte Vutrisiran laut Alnylam das Risiko für Gesamtmortalität und wiederkehrende kardiovaskuläre Ereignisse gegenüber Placebo um 28,2 %. In der Monotherapiepopulation betrug die Risikoreduktion 32,8 %.

Diese Ergebnisse betreffen einen kombinierten Endpunkt. Die Risikoreduktion lässt sich deshalb nicht mit einer entsprechenden Senkung der Sterblichkeit allein gleichsetzen.

Belastbarkeit ergänzt die klinischen Endpunkte

Zusätzlich kündigt Alnylam eine Teilanalyse mit Belastungstests und Bildgebung bei 48 HELIOS-B-Patienten an. Nach Unternehmensangaben bewahrte Vutrisiran gegenüber Placebo über zwei Jahre die Belastbarkeit und kardiopulmonale Leistung.

Damit ergänzt das Unternehmen die ereignisbezogenen Ergebnisse um funktionelle Messgrößen. Für die Einordnung bleibt wichtig, dass diese Untersuchung eine Teilgruppe betrifft und nicht die gesamte Studienpopulation.

Auf dem ISA-Kongress in Montevideo vom 15.–18. November sollen weitere Auswertungen folgen. Eine nachträgliche Analyse soll statistisch signifikante Vorteile gegenüber Placebo bei der neuropathiebezogenen Lebensqualität zeigen.

Auch hier zählt die genaue Art der Auswertung: Eine nachträgliche Analyse ist von den zuvor berichteten Ergebnissen zum kombinierten HELIOS-B-Endpunkt zu unterscheiden.

Versorgungsdaten erweitern das Bild

Daneben plant Alnylam die Vorstellung von Versorgungsdaten zu mehr als 1.000 Menschen, die neu mit Vutrisiran behandelt wurden. Die Auswertung soll bei Zweitlinienpatienten häufiger Herzinsuffizienz und Begleiterkrankungen zeigen als bei Patienten mit Erstlinientherapie.

Solche Unterschiede sind für die Interpretation der Behandlungsergebnisse relevant. Die Patientengruppen unterscheiden sich damit bereits hinsichtlich ihrer gesundheitlichen Ausgangslage.

Angekündigt sind außerdem ein indirekter Vergleich mit Acoramidis und Analysen zu Geschlechtsunterschieden. Für Anleger liegt der nächste konkrete Prüfstein damit bei den Kongresspräsentationen: Die Langzeitdaten sollen die Dauerhaftigkeit des Nutzens beleuchten, während die Versorgungsanalysen das Bild unterschiedlicher Patientengruppen ergänzen. Eine direkte Vergleichsstudie mit Acoramidis ist mit dem angekündigten indirekten Vergleich nicht verbunden.