Argen-X Aktie: Myositis-Studie trifft Ziel

Argenx liefert in einer neuen Indikation. Die Phase-3-Studie ALKIVIA zu Vyvgart Hytrulo bei autoimmuner Myositis hat ihren primären Endpunkt erreicht. Besonders bei einer Untergruppe, für die es bislang keine zugelassene Therapie gibt, fallen die Daten deutlich aus.

Primärer Endpunkt erreicht

In der kombinierten Population aus immunvermittelter nekrotisierender Myopathie (IMNM) und Dermatomyositis (DM) verbesserten sich die mit Efgartigimod behandelten Patienten im Total Improvement Score nach 52 Wochen um 15,4 Punkte stärker als unter Placebo (p=0,0011). Auch wichtige sekundäre Endpunkte wie Ansprechrate, Zeit bis zum Ansprechen, Muskelkraft und Krankheitsaktivität wurden erfüllt. Das Sicherheitsprofil entsprach früheren Studien.

Getrennt betrachtet zeigt sich ein Unterschied. Bei IMNM lag der Vorteil gegenüber Placebo bei 14,8 Punkten und war statistisch signifikant (p=0,0048). Der Marker Kreatinkinase, ein Indikator für Muskelschäden, sank um 43,5 Prozentpunkte stärker als in der Placebogruppe.

Dermatomyositis verfehlt Signifikanz

Bei Dermatomyositis fiel der Abstand zu Placebo mit 14,5 Punkten ähnlich groß aus. Die statistische Signifikanz verfehlte die Gruppe jedoch (p=0,1093). Das Unternehmen verweist auf die kleinere Kohorte und auf Verbesserungen bei Muskelkraft und Hautbefund, die sich ab Woche 4 zeigten.

Das Ergebnis bleibt damit gemischt: ein klarer Erfolg bei IMNM, ein offener Punkt bei DM. Argenx will sich vorerst auf IMNM konzentrieren und zugleich die Entwicklung bei DM weiterverfolgen. Für IMNM sind in den USA rund 20.000 Patienten diagnostiziert, bei DM etwa 40.000.

Zulassungsantrag bis Jahresende

Argenx plant, bis Ende 2026 bei der US-Arzneimittelbehörde FDA einen Zulassungserweiterungsantrag (sBLA) für IMNM einzureichen. Unterstützend wirkt eine bestehende Breakthrough Therapy Designation. Die Studie umfasste insgesamt 265 randomisierte Patienten, in der Phase-3-Stufe wurden 175 behandelt.

Die vollständigen Daten stellt das Unternehmen am 11. November auf dem Rheumatologenkongress ACR Convergence in einem Late-Breaking-Vortrag vor. Dann dürften Details zu Subgruppen und Verträglichkeit folgen, die für die Einreichung bei der FDA maßgeblich sind.