Capricor Therapeutics Aktie: Arme im Fokus

Neue Daten sollen zeigen, dass Deramiocel mehr kann als nur das Herz zu schützen. Capricor hat auf dem Kongress der World Muscle Society in Hiroshima Zahlen zur Armfunktion von Duchenne-Patienten vorgelegt. Sie stammen aus der offenen Verlängerungsphase der Phase-3-Studie HOPE-3.

Wechsel von Placebo zu Wirkstoff

Im Mittelpunkt steht eine Crossover-Analyse. Patienten, die nach einem Jahr Placebo auf Deramiocel wechselten, verlangsamten den Rückgang der Armfunktion um 76 Prozent gegenüber ihrem eigenen Vorjahr. Auf der PUL-2.0-Skala verschlechterten sie sich im Placebojahr um durchschnittlich 2,05 Punkte, nach dem Wechsel nur noch um 0,49.

Wer beide Jahre Deramiocel erhielt, blieb stabil: minus 0,95 Punkte im ersten, minus 0,89 im zweiten Jahr. Studienleiter Craig McDonald vom UC Davis Health leitet daraus ab, dass die Verlangsamung vom Behandlungsbeginn ausgelöst wurde und nicht vom bloßen Zeitverlauf.

Vergleich mit dem natürlichen Verlauf

Nach 24 Monaten lagen beide Gruppen besser als ein Modell zum natürlichen Krankheitsverlauf vorhersagt. Der Placeboarm kam auf minus 3,76 Punkte statt der prognostizierten minus 5,35. Der Deramiocel-Arm erreichte minus 3,42 gegenüber erwarteten minus 5,88.

Die Einschränkungen sind deutlich. Die Verlängerungsphase war offen angelegt, für Vergleiche nach 24 Monaten nicht ausgelegt und ohne statistische Testung. Der Modellvergleich ist rein deskriptiv. Die Daten stützen also das Bild, ersetzen aber keinen randomisierten Beleg.

Entscheidung bei der FDA

Wichtiger für die Aktie ist das Zulassungsverfahren. Die Ergebnisse sind Teil einer umfangreichen Ergänzung zum Zulassungsantrag, die die US-Behörde FDA bereits erhalten hat. Hinzu kamen zusätzliche Robustheitsanalysen zur randomisierten Hauptstudie. Das Zieldatum für die Entscheidung ist der 22. November 2026.

CEO Linda Marbán spricht von einer wachsenden Evidenzbasis und will bis dahin eng mit der Behörde zusammenarbeiten. Vor dem Handelsstart notierte die Aktie knapp unter 9 Dollar, leicht unter dem Schlusskurs von Freitag.

Am Mittwoch, dem 7. Oktober, stellt Capricor die Daten um 13:00 Uhr US-Ostküstenzeit in einem Webinar mit der Patientenorganisation PPMD vor. Danach läuft der Countdown bis zum Entscheidungstermin Ende November.

de | US14070B3096 | CAPRICOR | boerse | 70235692 |