Disc Medicine Aktie: Phase-3-Studie überzeugt

Disc Medicine liefert die Daten, auf die das Unternehmen lange hingearbeitet hat. Die Phase-3-Studie APOLLO zu Bitopertin bei erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) erreichte alle primären und sekundären Endpunkte. Damit rückt ein neuer Zulassungsantrag in greifbare Nähe.

Was APOLLO zeigt

EPP ist eine seltene Erbkrankheit. Sie führt dazu, dass sich der Stoff Protoporphyrin IX im Körper anreichert, was bei Sonnenlicht extrem schmerzhafte Reaktionen auslöst. Bislang gibt es nur eine zugelassene Therapie, ein chirurgisch eingesetztes Implantat.

An der randomisierten, doppelblinden Studie nahmen 183 Patienten ab zwölf Jahren teil. Sie erhielten sechs Monate lang entweder täglich 60 Milligramm Bitopertin oder Placebo.

Beide ko-primären Endpunkte fielen eindeutig aus. Der Protoporphyrin-IX-Spiegel im Blut sank gegenüber Placebo um 41,4 Prozent (p<0,0001). Die schmerzfreie Zeit im Licht stieg im Monat sechs um 12,2 Stunden (p=0,0010).

Auch alle sekundären Endpunkte waren statistisch signifikant, darunter weniger phototoxische Reaktionen. Explorative Lebensqualitätsmaße verbesserten sich ebenfalls deutlich.

Verträglichkeit und Zulassungsplan

Neue Sicherheitssignale traten nicht auf. Schwindel war mit 50 Prozent die häufigste Nebenwirkung, blieb aber mild bis moderat und meist vorübergehend. Nebenwirkungen über Grad 3 gab es nicht.

Das Management spricht von einem potenziellen Durchbruch. Disc will den Zulassungsantrag (NDA) bei der FDA bis Ende 2026 erneut einreichen. Eine Entscheidung der Behörde erwartet das Unternehmen bis Mitte 2027. Dass es sich um eine erneute Einreichung handelt, deutet darauf hin, dass die Behörde zuvor zusätzliche Daten wollte. Die Aktie hat in den vergangenen Wochen entsprechend unter regulatorischer Unsicherheit gelitten.

Bitopertin stammt ursprünglich von Roche. Disc sicherte sich die weltweiten Rechte im Mai 2021. Der Wirkstoff hemmt den Glycin-Transporter GlyT1 und greift damit an der Bildung des Blutfarbstoffs Häm an.

Nächste Schritte

Details zur Studie will Disc auf einer künftigen medizinischen Konferenz vorstellen; einen Termin nannte das Unternehmen nicht. Zunächst steht der Dialog mit der FDA an. Gelingt die Wiedereinreichung bis Ende 2026, könnte Bitopertin Mitte 2027 als zweite zugelassene EPP-Therapie auf den Markt kommen und als erste direkt in die Häm-Bildung eingreifen.