PepGen Aktie: FREEDOM2-DM1 liefert positive Studiendaten

PepGen hat heute positive Ergebnisse aus der Studie FREEDOM2-DM1 veröffentlicht. Das Unternehmen berichtet sowohl über eine Korrektur des Spleißens im Muskel als auch über Verbesserungen bei mehreren funktionellen Messgrößen. Für Anleger sprechen die Daten für Fortschritte des Prüfpräparats, wobei die kleine Teilnehmergruppe und uneindeutige Patientenangaben die Aussagekraft begrenzen.

Verbesserungen bei mehreren Messgrößen

In der mit 10 mg/kg behandelten Gruppe erreichte die durchschnittliche Korrektur des Spleißens im Muskel nach Unternehmensangaben 46,5 % in Woche 13. Dabei handelt es sich um Ergebnisse einer Phase-II-Studie; die Therapie befindet sich weiterhin in der klinischen Prüfung.

Die Wirkung fiel innerhalb der kleinen Gruppe unterschiedlich aus. Fünf der sechs behandelten Teilnehmer erreichten eine Korrektur von mehr als 20 %.

Damit beschränkt sich der gemeldete Effekt nicht auf einen einzelnen Teilnehmer. Das ist ein positives Signal für die weitere Entwicklung, sofern sich die Ergebnisse in zusätzlichen Untersuchungen bestätigen.

Bei vier Teilnehmern lag die Korrektur über 50 %. PepGen meldete außerdem Verbesserungen bei Griffstärke, Gehen beziehungsweise Laufen sowie Mobilität.

Auch die per Video gemessene Handöffnungszeit verbesserte sich. Dieser funktionelle Test ergänzt die Messungen im Muskel um einen weiteren Blick auf die Behandlungsergebnisse.

Für die Handöffnungszeit berichtete PepGen in Woche 16 eine Verbesserung um 3,9 Sekunden beziehungsweise 52,7 %.

Verträglichkeit positiv, Aussagekraft begrenzt

Nach Unternehmensangaben wurde die Behandlung in der untersuchten Gruppe im Allgemeinen gut vertragen. Es gab weder schwerwiegende noch schwere unerwünschte Ereignisse. Auch dosislimitierende Toxizitäten und Behandlungsabbrüche wurden nicht gemeldet.

Die von den Patienten selbst berichteten Ergebnisse blieben allerdings uneindeutig. Medienberichten zufolge veröffentlichte PepGen zudem keine p-Werte oder Konfidenzintervalle für die funktionellen Vergleiche. Die Verbesserungen sind deshalb ein ermutigendes Entwicklungssignal, dessen Belastbarkeit weitere Daten klären müssen. Zugleich besteht Medienberichten zufolge die teilweise klinische Aussetzung durch die FDA fort.

Weitere Daten und finanzielle Reichweite

Die nächste höher dosierte Gruppe ist bereits vollständig aufgenommen. Ihre Ergebnisse werden damit zum nächsten Prüfstein dafür, ob PepGen die positiven Befunde ausbauen kann.

Für die Gruppe mit 12,5 mg/kg erwartet das Unternehmen Ergebnisse im ersten Halbjahr 2027. Bereits im Januar 2027 sollen Zwischenergebnisse aus FREEDOM-OLE folgen, darunter Sicherheitsdaten und klinische Messungen.

Die Finanzierung reicht nach Einschätzung des Unternehmens über diese angekündigten Datenpunkte hinaus. Das gibt PepGen zeitlichen Spielraum für die geplante Entwicklung, sofern die erwartete Mittelreichweite Bestand hat.

Zum 30. September verfügte PepGen über liquide Mittel, Zahlungsmitteläquivalente und marktgängige Wertpapiere von 104,8 Millionen $. Nach Unternehmensangaben soll dieser Bestand den geplanten Betrieb bis ins Jahr 2028 finanzieren.

Dem stehen laufende Entwicklungsaufwendungen gegenüber. Entscheidend für Anleger wird sein, ob die nächsten Studienergebnisse die bisherigen Wirksamkeits- und Verträglichkeitssignale stützen.

Im dritten Quartal 2026 betrugen die Forschungs- und Entwicklungsausgaben 14,5 Millionen $. Der Nettoverlust erreichte 19,4 Millionen $.