Precision BioSciences Inc Aktie: Phase-2-Start für Hepatitis B

Ein Tag, drei Nachrichten: Precision BioSciences hat frische Daten zur Hepatitis-B-Therapie vorgelegt, einen positiven Sicherheitsbefund bei Duchenne gemeldet und sich zuvor 125 Millionen Dollar frisches Kapital gesichert. Damit ist die Finanzierung der nächsten Studienphasen vorerst geklärt.

Hepatitis B: Phase 2 ist gesetzt

Im Zentrum steht PBGENE-HBV. Die Phase-1-Studie ELIMINATE-B gilt dem Unternehmen als erfolgreich, ein globales Phase-2-Programm folgt. Details präsentiert der Studienleiter am Sonntag, 8. November, beim Leberkongress AASLD. Für Montag, 9. November, ist zudem ein Webcast für Investoren angesetzt.

Bei der empfohlenen Dosis von 0,4 mg/kg sank die virale Prägenom-RNA (pgRNA) bei allen sechs auswertbaren Patienten unter die Nachweisgrenze. Wer mindestens sechs Monate nachbeobachtet wurde, blieb durchgehend unter dieser Schwelle. Leberbiopsien zeigten bei der Zieldosis einen Rückgang der viralen cccDNA um etwa das Zehn- bzw. 35-Fache.

Auch ein schwer behandelbarer Patient mit HBeAg-positivem Status sprach an. Die Sicherheit bewertet das Unternehmen als beherrschbar: Es gab keine dosislimitierenden Toxizitäten, bei 0,4 mg/kg keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse. Beobachtet wurden vorübergehende Leberwerterhöhungen, die ohne Eingriff abklangen.

Die Phase-2-Studie soll Heilungsraten nach einer begrenzten Behandlung prüfen, auch in Kombination mit einem Antisense-Oligonukleotid. Der erste Patient soll im ersten Quartal 2027 dosiert werden, erste offene Daten erwartet das Management in der zweiten Jahreshälfte 2027.

Duchenne: Grünes Licht für weitere Patienten

Parallel meldete Precision Fortschritte bei PBGENE-DMD. Ein unabhängiges Sicherheitsgremium wertete den ersten behandelten Patienten nach acht Wochen aus und fand keine Auffälligkeiten. Es empfahl, weitere Patienten in Teil 1 der Studie FUNCTION-DMD zu behandeln.

Die erste Phase nach der Gabe gilt bei AAV-basierten Therapien als kritisch, weil dort typische frühe Sicherheitsereignisse auftreten. Der Ansatz soll das körpereigene Dystrophin-Gen so umbauen, dass ein nahezu vollständiges Protein entsteht. Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten kündigt das Unternehmen über das Jahr 2027 verteilt an.

Kapitalerhöhung sichert die Studien

Am frühen Nachmittag hatte Precision eine Platzierung neuer Aktien und vorfinanzierter Warrants zu 7,75 Dollar je Aktie bepreist. Der Bruttoerlös beträgt rund 125 Millionen Dollar. Zu den Käufern zählen neue und bestehende Investoren, darunter MPM BioImpact und Aberdeen Investments. Der Abschluss ist für den 6. November vorgesehen.

Das Geld fließt in die Entwicklung beider Programme sowie in den allgemeinen Betrieb. Für Altaktionäre bedeutet die Transaktion Verwässerung. Dafür steht die Finanzierung bis zum Start der Phase-2-Studie im ersten Quartal 2027.