Prime Medicine Aktie: Erster Patient dosiert

Prime Medicine hat einen wichtigen Schritt vom Labor in die Klinik geschafft. Das Biotech-Unternehmen aus Cambridge, Massachusetts, hat den ersten Patienten in der globalen Phase-1/2-Studie mit PM577a behandelt, einem Prime-Editing-Kandidaten gegen die Wilson-Krankheit. Zugleich meldet es eine Auszeichnung der US-Arzneimittelbehörde FDA.

Erste In-vivo-Studie der Firma

Die Studie ist die erste klinische Untersuchung eines In-vivo-Prime-Editing-Ansatzes von Prime Medicine. Sie ist zugleich die erste klinische Erprobung des Leberbereichs. PM577a soll als einmalige Infusion die H1069Q-Mutation im ATP7B-Gen korrigieren. Nach Unternehmensangaben ist sie die häufigste Wilson-Mutation in Nordamerika und Europa.

Die offene Studie prüft zunächst Sicherheit, Verträglichkeit und erste Wirksamkeitssignale bei steigenden Dosierungen. Aufgenommen werden Erwachsene und Jugendliche mit mindestens einem H1069Q-Allel. Zu Beginn kommen nur Erwachsene zum Zug, die unter der Standardtherapie klinisch stabil sind.

Als Wirksamkeitsmaße dienen unter anderem der Kupferabtransport per PET-Bildgebung, Messwerte im Blut sowie die Kupferausscheidung im Urin. Außerdem soll geprüft werden, ob sich die bisherige Standardtherapie absetzen lässt.

Kinderkrankheit mit Bonus

Die FDA hat PM577 zudem den Status „Rare Pediatric Disease“ zuerkannt. Das ist mehr als ein Etikett. Wer später eine Zulassung für eine solche Erkrankung erhält, kann einen Priority Review Voucher bekommen. Dieser beschleunigt ein späteres Zulassungsverfahren und lässt sich verkaufen oder übertragen. Für ein Unternehmen ohne Produktumsätze kann das eine zusätzliche Finanzierungsquelle sein.

Der Bedarf ist klar umrissen. Bisherige Therapien mit Kupferbindern und Zinksalzen sind nicht heilend, verlangen lebenslange tägliche Einnahme und leiden unter Verträglichkeits- und Adhärenzproblemen. Als kurative Option bleibt nur die Lebertransplantation, die durch knappe Spenderorgane begrenzt ist.

Plattform soll skalieren

Konzernchef Allan Reine verweist auf starkes Interesse von Patienten und Ärzten und sieht das Unternehmen für eine zügige Rekrutierung gut aufgestellt. Das Lipid-Nanopartikel-Konzept soll sich auf weitere Patientengruppen übertragen lassen. Ein Folgekandidat gegen die R778L-Mutation, die vor allem in Ostasien verbreitet ist, befindet sich in der präklinischen Entwicklung.

Die Börse hatte die Aktie zuletzt bei knapp 3 Dollar gesehen. Erste klinische Daten stellt das Unternehmen für 2027 in Aussicht. Erst dann zeigt sich, ob die Therapie beim Menschen tatsächlich wirkt.

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