Vertex Aktie: Kinder brauchen weniger Enzyme
Veröffentlicht am: 09.10.2026 um 23:57 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Eine Diagnose galt bei Mukoviszidose bislang als unumkehrbar: die gestörte Bauchspeicheldrüse. Neue Daten von Vertex stellen diese Annahme in Frage. Bei einem Teil der behandelten Kinder erholt sich das Organ offenbar, sie kommen ohne Enzympräparate aus.
Was die Zwischenanalyse zeigt
Vertex stellte die Daten heute beim nordamerikanischen Mukoviszidose-Kongress in Atlanta vor, als sogenanntes Late-Breaker-Poster. Es geht um Kinder zwischen 2 und 5 Jahren, die in einer offenen Verlängerungsstudie das Medikament Alyftrek erhalten. Die Zwischenanalyse erfolgte nach mindestens 48 Wochen Behandlung.
Von 48 Kindern, die für eine Absetz-Teilstudie infrage kamen, verzichteten 18 erfolgreich auf die Enzymersatztherapie, im Mittel für 8,6 Wochen. Sieben weitere Teilnehmer hatten die Therapie schon vorher beendet. In der gesamten Kohorte von 66 Kindern nahmen zum Stichtag 50 Prozent keine Enzyme mehr.
Der Laborwert Elastase-1 im Stuhl, ein etablierter Marker für die Funktion der Bauchspeicheldrüse, stieg im Schnitt um 110,2 auf 239,7 Mikrogramm pro Gramm. Knapp die Hälfte der Kinder überschritt die Schwelle von 200, ab der Mediziner von ausreichender Funktion sprechen.
Einordnung
Die Insuffizienz der Bauchspeicheldrüse trifft rund 90 Prozent der Betroffenen schon im ersten Lebensjahr. Sie erfordert bislang lebenslange Behandlung. Vertex-Medizinchefin Carmen Bozic spricht von einem "tiefgreifenden Wandel" im Verständnis der Therapie im frühesten Stadium.
Wichtig ist der Status: Alyftrek ist für Kinder unter 6 Jahren nicht zugelassen, der Einsatz in dieser Altersgruppe bleibt investigativ. Zugelassen ist das Mittel ab 6 Jahren. Die Daten stammen zudem aus einer offenen Studie ohne Kontrollgruppe und sind ein Zwischenstand.
Vertex legte auf dem Kongress weitere Abstracts vor. Sie behandeln unter anderem den selteneren Einsatz intravenöser Antibiotika bei Älteren unter Langzeittherapie sowie Behandlungsaufwand und Kosten der Enzymersatztherapie über ein ganzes Leben. Gerade der Kostenaspekt dürfte Kostenträgern Argumente liefern.
Eine Zulassungserweiterung für die Altersgruppe 2 bis 5 Jahre ist bislang nicht angekündigt. Für die Studie VX22-121-106 stehen weitere Auswertungen an, sobald mehr Kinder die Enzyme absetzen und länger beobachtet werden.
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