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Thema: Gentherapie

Erbliche, Kardiomyopathie

Erbliche Kardiomyopathie: Nuevocor dosiert ersten Patienten mit Gentherapie

Mikroskopische Aufnahme von Herzmuskelgewebe mit detaillierten zellulären Strukturen. - Foto: über boerse-global.de
Mikroskopische Aufnahme von Herzmuskelgewebe mit detaillierten zellulären Strukturen. - Foto: über boerse-global.de

Der erste Patient erhielt in Nuevocors Phase-1/2-Studie eine Gentherapie; untersucht wird ein Ansatz gegen die genetischen Krankheitsursachen.

boerse-global.de, 12.10.26 21:39 Uhr
Medizinisches Untersuchungsgerät in einer hellen Augenarztpraxis, Fokus auf moderne Medizintechnik. - Foto: über boerse-global.de
Medizinisches Untersuchungsgerät in einer hellen Augenarztpraxis, Fokus auf moderne Medizintechnik. - Foto: über boerse-global.de
Retinitis, Gentherapie

Retinitis pigmentosa: Gentherapie steigert Lichtempfindlichkeit ...

In einer kleinen Phase-1-Studie nahm die Lichtempfindlichkeit bei sieben von zehn Behandelten zu; normales Sehen wurde nicht wiederhergestellt.

boerse-global.de, 12.10.26 09:45 Uhr
Ein steriles, helles Laborumfeld mit medizinischen Instrumenten und Glasgeräten auf einem weißen Tisch. - Foto: über boerse-global.de
Ein steriles, helles Laborumfeld mit medizinischen Instrumenten und Glasgeräten auf einem weißen Tisch. - Foto: über boerse-global.de
Retinitis, Gentherapie

Retinitis pigmentosa: Gentherapie steigert Lichtempfindlichkeit ...

Bei sechs von zehn Behandelten stieg die Lichtempfindlichkeit klinisch relevant; normales Sehen ermöglichte das Verfahren jedoch nicht.

boerse-global.de, 09.10.26 17:39 Uhr
Nahaufnahme einer Laborumgebung mit bernsteinfarbener Lichtbrechung durch eine Linse auf einem metallischen Untergrund. - Foto: über boerse-global.de
Nahaufnahme einer Laborumgebung mit bernsteinfarbener Lichtbrechung durch eine Linse auf einem metallischen Untergrund. - Foto: über boerse-global.de
Retinitis, Gentherapie

Retinitis pigmentosa: Gentherapie verbessert Lichtempfindlichkeit ...

Nach zwei bis fünf Jahren reagierten sieben von neun verbliebenen Teilnehmenden empfindlicher auf Licht; normales Sehen kehrte nicht zurück.

boerse-global.de, 09.10.26 14:09 Uhr
Laborausrüstung wie Pipette und Petrischale auf einem sauberen weißen Untergrund in einer hellen, minimalistischen Umgebung. - Foto: über boerse-global.de
Laborausrüstung wie Pipette und Petrischale auf einem sauberen weißen Untergrund in einer hellen, minimalistischen Umgebung. - Foto: über boerse-global.de
Glaukom-Gentherapie, Sehtestpunkte

Glaukom-Gentherapie: Mindestens 28 Prozent der Sehtestpunkte ...

Bei drei Teilnehmenden traten bis Tag 56 keine schweren Sicherheitsereignisse auf; zwei zeigten frühe Veränderungen im Gesichtsfeldtest.

boerse-global.de, 09.10.26 13:30 Uhr
Makroaufnahme einer Mikroskoplinse in einem sterilen, schwach beleuchteten Forschungslabor. - Foto: über boerse-global.de
Makroaufnahme einer Mikroskoplinse in einem sterilen, schwach beleuchteten Forschungslabor. - Foto: über boerse-global.de
Retinitis, Gentherapie

Retinitis pigmentosa: Gentherapie macht bei 7 von 10 Menschen ...

Bei zehn Betroffenen erwies sich die Therapie als sicher; erste Sehreaktionen wurden beobachtet, ein Wirksamkeitsnachweis steht jedoch aus.

boerse-global.de, 08.10.26 15:18 Uhr
Nahaufnahme eines mikroskopischen Organismus mit sanftem blauen Leuchten in einer dunklen, wässrigen Umgebung. - Foto: über boerse-global.de
Nahaufnahme eines mikroskopischen Organismus mit sanftem blauen Leuchten in einer dunklen, wässrigen Umgebung. - Foto: über boerse-global.de
Medizin-Nobelpreis, Hegemann

Medizin-Nobelpreis 2026: Hegemann Nagel und Deisseroth für ...

Hegemann, Nagel und Deisseroth erhalten den Medizin-Nobelpreis für lichtgesteuerte Nervenzellen; eine Gentherapie gegen Retinitis pigmentosa wird klinisch geprüft.

boerse-global.de, 06.10.26 20:08 Uhr
Ein steriler Labortisch mit leeren Glasfläschchen und einem Objektträger in einem hellen, klinischen Umfeld. - Foto: über boerse-global.de
Ein steriler Labortisch mit leeren Glasfläschchen und einem Objektträger in einem hellen, klinischen Umfeld. - Foto: über boerse-global.de
Blasenkrebs-Gentherapie, G-BA

Blasenkrebs-Gentherapie: G-BA prüft Datenerhebung nach ...

Das IQWiG entwickelt ein Studienkonzept für Nadofaragen firadenovec; über eine verpflichtende Datenerhebung entscheidet anschließend der G-BA.

boerse-global.de, 05.10.26 20:39 Uhr
Sauberes, steriles Labor mit wissenschaftlichen Glaswaren auf einem Edelstahltisch, das eine professionelle Forschungsumgebung darstellt. - Foto: über boerse-global.de
Sauberes, steriles Labor mit wissenschaftlichen Glaswaren auf einem Edelstahltisch, das eine professionelle Forschungsumgebung darstellt. - Foto: über boerse-global.de
Sanfilippo-Syndrom, Typ

Sanfilippo-Syndrom Typ A: EMA startet Prüfung der ersten ...

Die EMA hat das Bewertungsverfahren für Ultragenyx’ Gentherapie gestartet; eine europäische Marktzulassung ist damit noch nicht erteilt.

boerse-global.de, 02.10.26 11:18 Uhr
Ein steriles, modern ausgestattetes biomedizinisches Labor mit einem Lichtmikroskop auf einem Edelstahltisch. - Foto: über boerse-global.de
Ein steriles, modern ausgestattetes biomedizinisches Labor mit einem Lichtmikroskop auf einem Edelstahltisch. - Foto: über boerse-global.de
Mukolipidose, Typ

Mukolipidose Typ IV: FDA genehmigt erste Gentherapie-Studie ...

AAV-MCOLN1 soll in einer Phase-I/II-Studie bei Kindern auf Sicherheit und erste Wirksamkeit untersucht werden.

boerse-global.de, 29.09.26 01:39 Uhr