Aficamten bei nHCM: 53 Prozent sprechen klinisch an, gegenüber 13 Prozent
Veröffentlicht am: 13.10.2026 um 01:48 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Neue klinische Auswertungen liefern detaillierte Einblicke in die therapeutische Wirkung von Aficamten bei Patienten mit nicht-obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (nHCM). Auf der HFSA-Jahrestagung 2026 in Phoenix stellte Cytokinetics zusätzliche Ergebnisse aus der klinischen Phase-3-Studie ACACIA-HCM vor, wie Branchenberichte vom 12. Oktober 2026 darlegen.
Die Untersuchung analysiert die funktionellen Effekte des Wirkstoffs über standardisierte physiologische Parameter und liefert die Grundlage für geplante Zulassungserweiterungen.
Belastungsfähigkeit und funktionelle Parameter im Fokus
Ein zentraler Bestandteil der vorgestellten Daten ist die spiroergometrische CPET-Analyse anhand des Boston Exercise Aggregate Physiologic Response Score (BEAP-RS), der fünf verschiedene Domänen umfasst. Nach einem Behandlungszeitraum von 36 Wochen zeigte sich unter Aficamten eine signifikante Verbesserung im Vergleich zu Placebo (p<0,001).
Die ermittelte BEAP-RS-Punktzahl wies dabei eine statistisch signifikante Korrelation mit mehreren klinischen Markern auf: dem KCCQ-CSS (p=0,001), der NYHA-Klasse (p=0,001) sowie dem Biomarker NT-proBNP (p<0,001).
Ergänzt werden diese Ergebnisse durch eine Responder-Analyse, die im August 2026 in der Fachzeitschrift Circulation publiziert wurde. Dieser Auswertung zufolge erreichten 53 Prozent der mit Aficamten behandelten Patienten ein klinisches Ansprechen in mindestens drei der fünf Domänen, verglichen mit 13 Prozent in der Placebogruppe (p<0,001).
Signifikante Verbesserungen zeigten sich in vier von fünf Domänen (p<0,05), darunter die Linderung belastungsbegrenzender Symptome, eine Reduktion des linksatrialen Volumenindex (LAVI), ein Anstieg der septalen e'-Geschwindigkeit sowie eine Senkung des NT-proBNP-Werts um mindestens 50 Prozent.
Bei der maximalen Sauerstoffaufnahme (peak VO2) mit einem Anstieg von mindestens 0,5 mL/kg/min lagen die Raten bei 45 Prozent unter Aficamten gegenüber 37 Prozent unter Placebo (p=0,1).
Die ACACIA-HCM-Auswertung zeigt: 53 Prozent der mit Aficamten behandelten nHCM-Patienten sprachen in mindestens drei von fünf Domänen an, gegenüber 13 Prozent unter Placebo. Für Ihre Praxis stellt sich jetzt die Frage, wie Sie Diagnostik, Dosistitration und LVEF-Kontrollen sauber aufsetzen. Ein kostenloser Praxisleitfaden fasst die Daten und die konkreten Schritte zusammen. Praxisleitfaden nHCM jetzt anfordern
Sicherheitsprofil, Titration und regulatorischer Ausblick
In der Phase-3-Studie ACACIA-HCM wurden beide dualen primären Endpunkte – der KCCQ-CSS und pVO2 – erreicht, ohne dass neue Sicherheitssignale auftraten. Hinsichtlich der Dosistitration befanden sich am Ende der Studie 80,7 Prozent der Patienten auf einer Dosierung von 15 oder 20 mg.
Im Rahmen der Sicherheitsüberwachung wurde eine linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) von unter 50 Prozent bei 27 Patienten (10,5 Prozent) unter Aficamten dokumentiert, während dies in der Placebogruppe bei 2 Patienten (0,8 Prozent) der Fall war.
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse in Form einer Herzinsuffizienz traten bei 12 Patienten (4,7 Prozent) im Aficamten-Arm und bei 3 Patienten (1,2 Prozent) unter Placebo auf. Sämtliche dieser Herzinsuffizienz-Ereignisse ereigneten sich während der Titrationsphase oder vor Woche 12.
Aficamten ist unter dem Handelsnamen MYQORZO in den USA, China, der Europäischen Union und im Vereinigten Königreich bereits für die Behandlung der symptomatischen obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie (oHCM) zugelassen.
Unter Aficamten lag die LVEF bei 10,5 Prozent der Patienten unter 50 Prozent, gegenüber 0,8 Prozent unter Placebo — und alle Herzinsuffizienz-Ereignisse traten während der Titrationsphase oder vor Woche 12 auf. Wer nHCM-Patienten behandelt, braucht dafür ein belastbares Monitoring-Konzept. Der kostenlose Leitfaden bündelt Checkliste und Studiendaten-Update. LVEF-Monitoring-Checkliste sichern
Für dieses Anwendungsgebiet besteht ein Warnhinweis (Boxed Warning) bezüglich des Risikos einer Herzinsuffizienz, und die Abgabe erfolgt über ein REMS-Sicherheitsprogramm mit vorgeschriebenem, regelmäßigem LVEF-Monitoring.
Cytokinetics plant, in diesem Quartal einen ergänzenden Zulassungsantrag (sNDA) für die Indikation nicht-obstruktive HCM bei der US-Arzneimittelbehörde FDA einzureichen. An der Nasdaq notierte die Aktie des Unternehmens zuletzt bei 62,79 US-Dollar, was einem Minus von 0,19 Prozent entsprach.
