CAR-T bei Autoimmunerkrankungen: 22 von 24 Patienten erreichen Remission

Über 100 klinische Studien zu CAR-T-Zelltherapien bei Autoimmunerkrankungen laufen derzeit weltweit, der überwiegende Teil davon in den Phasen 1 und 2. Der Ansatz, patienteneigene T-Zellen gentechnisch so zu verändern, dass sie krankheitsverursachende B-Zellen eliminieren, weckt große Erwartungen in der Rheumatologie und Neurologie.

Allerdings dämpfen jüngste Sicherheitsvorfälle das Tempo der klinischen Entwicklung. Im August 2026 pausierte Novartis mehrere Autoimmun-Studien mit dem Wirkstoff Rapcabtagene autoleucel (rap-cel), nachdem Todesfälle infolge eines Immuneffektorzell-assoziierten Hämophagozytose-Syndroms aufgetreten waren.

Zudem setzte Bristol Myers Squibb die Rekrutierung und Behandlung mit Zolacabtagene autoleucel (zola-cel) aus, nachdem sich in einer Phase-2-Studie Fälle des neurologischen Toxizitätssyndroms ICANS gehäuft hatten.

Klinische Remissionen bei schweren Krankheitsverläufen

Trotz dieser Rückschläge verzeichnen mehrere Forschungsgruppen deutliche Behandlungserfolge bei Patienten, die auf herkömmliche Therapien nicht mehr ansprechen.

In einer Erlanger Phase-1/2-Basket-Studie mit 24 erwachsenen Patienten mit schweren Autoimmunerkrankungen führte eine Einmalinfusion von Zorpo-cel zu einer mindestens 24 Wochen anhaltenden, medikamentenfreien Krankheitskontrolle bei 22 Teilnehmern. Weder Fälle von ICANS noch schwere Zytokinfreisetzungssyndrome traten in dieser Untersuchung auf.

Diese Beobachtungen bauen auf früheren Pilotdaten auf. Bereits 2022 berichteten Mackensen und Kollegen über fünf refraktäre Lupus-Patienten, die nach einer vorbereitenden Chemotherapie mit Cyclophosphamid und Fludarabin autologe CD19-CAR-T-Zellen erhielten.

Alle fünf erreichten innerhalb von drei Monaten eine Remission nach den sogenannten DORIS-Kriterien, die über fünf bis 18 Monate stabil blieb. Eine Studie von Muller et al. aus dem Jahr 2024 bestätigte dieses Bild bei acht Lupus-Patienten, die nach sechs Monaten die DORIS- sowie die LLDAS-Kriterien erfüllten.

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Risikoprofil und Infektionsgefahren im Fokus

Dass der tiefgreifende Eingriff in das Abwehrsystem Risiken birgt, belegen zusammenfassende Auswertungen. Eine gepoolte Analyse aus dem Jahr 2025, die 145 Teilnehmer aus 16 Studien umfasste, ermittelte zwar eine Remissionsrate von 70 Prozent bei Lupus-Patienten, verzeichnete jedoch bei 11 Behandelten (7,6 Prozent) schwere Infektionen, darunter eine tödlich verlaufende Pneumokokken-Meningitis.

Experten von Yale Medicine weisen darauf hin, dass die Zelltherapien aktuell vor allem bei therapierefraktären Formen von Multipler Sklerose, Lupus und Sklerodermie untersucht werden und bislang nur im Rahmen klinischer Prüfungen zugänglich sind.

Zu den typischen Risiken zählen neben neurologischen Ausfällen und dem Zytokinfreisetzungssyndrom vor allem ein Abfall der Blutzellwerte und ein erhöhtes Infektionsrisiko.

Zwar gelten die Nebenwirkungen bei Autoimmunpatienten bisher als besser beherrschbar als in der Krebsmedizin, da keine hohe Tumorlast vorliegt, größere Studien müssen die Dauerhaftigkeit der Therapieeffekte und die Langzeitsicherheit jedoch erst noch nachweisen.

Regulatorische Hürden vor ersten Marktzulassungen

Bislang hat die US-Arzneimittelbehörde FDA seit 2017 sieben CAR-T-Zelltherapien zugelassen, ausnahmslos jedoch für bösartige Blutkrebserkrankungen und noch keine für Autoimmunindikationen. Dennoch bereiten erste Pharmaunternehmen Zulassungsanträge vor: Kyverna beabsichtigt, noch im Jahr 2026 einen Antrag für Mivocabtagene autoleucel (miv-cel) zur Behandlung des Stiff-Person-Syndroms einzureichen.

Schwere Infektionen bei 7,6 Prozent der Behandelten, dazu pausierte Studien nach ICANS und Hämophagozytose — wer CAR-T bei Autoimmunpatienten erwägt, braucht ein belastbares Risikoprofil. Die Checkliste führt durch CRS, Zellabfall und Infektionsmanagement vor der Einmalinfusion. Risiko-Checkliste jetzt sichern

Parallel treiben europäische Aufsichtsbehörden weitere klinische Vorhaben voran. So genehmigte die italienische Arzneimittelbehörde AIFA am 5. Oktober die öffentlich geförderte Phase-I-Basket-Studie Betelgeuse, an der spezialisierte Zentren in Bologna, Rom und Reggio Emilia beteiligt sind, um den Einsatz von CAR-T-Zellen bei therapierefraktären rheumatologischen und neurologischen Autoimmunerkrankungen weiter zu untersuchen.