Corventis-Studie: ATR 1072 wird weltweit an rund 37 Menschen erprobt

Die klinische Forschung zu seltenen kardiovaskulären Erkrankungen verzeichnet neue Entwicklungen. Wie aus Berichten vom 27. Oktober 2026 hervorgeht, hat das biopharmazeutische Unternehmen Atrium Therapeutics den ersten Patienten in seiner Phase-1/2-Studie Corventis mit dem Wirkstoffkandidaten ATR 1072 behandelt.

Die Untersuchung konzentriert sich auf das sogenannte PRKAG2-Syndrom. Parallel dazu liefern auch weitere Studien im Bereich chronischer Herzkrankheiten neue Erkenntnisse, darunter die Phase-2b-Studie ELPIS II des Unternehmens Longeveron.

Atrium Therapeutics evaluiert Wirkstoff ATR 1072 gegen PRKAG2-Syndrom

Bei ATR 1072 handelt es sich um ein Antikörper-Oligonukleotid-Konjugat, das darauf ausgelegt ist, mutierte PRKAG2-mRNA gezielt stillzulegen. Das PRKAG2-Syndrom ist eine seltene, autosomal-dominant vererbte und fortschreitende Kardiomyopathie, für die es bislang keine zugelassenen Therapien gibt.

Nach Angaben aus der aktuellen Fachliteratur sind in den USA mindestens 1.000 bis 2.000 Menschen von dieser genetischen Erkrankung betroffen. Das Syndrom manifestiert sich meist bereits bei jungen Menschen und kann schwere Herzrhythmusstörungen sowie lebensbedrohliche kardiale Komplikationen auslösen.

Studiendesign und Zeitplan der Corventis-Studie

Die klinische Studie Corventis ist als weltweite Untersuchung mit circa 37 Teilnehmern angelegt. Der Aufbau gliedert sich in zwei Abschnitte: Teil A sieht eine Dosissteigerung vor, während Teil B als einarmige Expansionsphase konzipiert ist.

Als primärer Endpunkt der Corventis-Studie ist die Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse definiert, um die Sicherheit und Verträglichkeit des Konjugats zu prüfen. Erste Proof-of-Concept-Daten aus der Erprobung werden nach Unternehmensangaben für das zweite Halbjahr 2027 erwartet.

Longeveron legt aktualisierte Analyse zur Phase-2b-Studie ELPIS II vor

Neben den Entwicklungen bei Atrium Therapeutics liegen auch aus anderen Programmen zu Herzkrankheiten aktuelle klinische Daten vor. Das Unternehmen Longeveron veröffentlichte eine aktualisierte Analyse seiner Phase-2b-Studie ELPIS II, in der das Zelltherapeutikum Laromestrocel untersucht wird.

Die ELPIS-II-Daten zum hypoplastischen Linksherzsyndrom zeigen ein gemischtes Bild: Der primäre Endpunkt zur rechtsventrikulären Ejektionsfraktion wurde verfehlt, der sekundäre MACE-Endpunkt war dagegen statistisch signifikant. Wer die Ergebnisse für die eigene Einordnung braucht, findet hier eine nüchterne Zusammenfassung der Endpunkt-Logik. Kostenlosen Fach-Report zu den ELPIS-II-Daten anfordern

An der Studie nahmen 40 Säuglinge mit hypoplastischem Linksherzsyndrom teil, die randomisiert entweder Laromestrocel oder die bestehende Standardtherapie erhielten.

Den primären Endpunkt – die Veränderung der rechtsventrikulären Ejektionsfraktion nach 12 Monaten bei 28 auswertbaren Patienten – verfehlte die Studie mit Werten von -3,3 gegenüber -2,6 Prozentpunkten ohne statistische Signifikanz (p=0,68). Laromestrocel erreichte jedoch den vordefinierten sekundären Endpunkt bezüglich schwerwiegender kardialer Ereignisse (MACE).

Unter der Standardtherapie traten 8 MACE-Ereignisse auf, verglichen mit einem Ereignis unter Laromestrocel (p=0,043). Über den gesamten Verlauf wurden 3 Ereignisse unter dem Wirkstoffkandidaten gegenüber 22 in der Kontrollgruppe registriert.

Bei Todesfällen und dem Einsatz eines ventrikulären Unterstützungssystems (VAD) lag das Verhältnis bei null gegenüber 1/1. Laut Daten vom 27. Oktober 2026 betrug die Gesamt-MACE-Rate 0,014 gegenüber 0,095 pro 100 Personentage, was einer Rate Ratio von 0,16 entspricht (95%-Konfidenzintervall 0,030–0,52; p<0,001).

Regulatorische Schritte und Präsentation auf Fachkongress

Über den Beobachtungszeitraum von 12 Monaten traten in der ELPIS-II-Studie keine behandlungsbedingten schweren Nebenwirkungen auf. Da die US-Arzneimittelbehörde FDA dem Unternehmen mitgeteilt hatte, dass die rechtsventrikuläre Ejektionsfraktion allein für eine Marktzulassung nicht ausreicht, plant Longeveron ein Treffen mit Vertretern der Behörde, um die nächsten regulatorischen Schritte zu erörtern.

Für seltene Kardiomyopathien fehlen zugelassene Therapien — und die FDA hat klargestellt, dass die rechtsventrikuläre Ejektionsfraktion allein für eine Marktzulassung nicht ausreicht. Dieser Leitfaden ordnet die regulatorischen Anforderungen an Zelltherapien ein und zeigt, welche Endpunkte in der Diskussion mit der Behörde tragfähig sind. Leitfaden zur FDA-Zulassungsstrategie jetzt sichern

Die vollständigen Ergebnisse der Phase-2b-Untersuchung werden am 8. November 2026 im Rahmen einer Late-Breaking-Podiumssitzung bei den wissenschaftlichen Tagungen der American Heart Association in Chicago der Fachöffentlichkeit vorgestellt.