CRISPR-Therapie: Charité behandelt erstmals Beta-Thalassämie im Alltag

Meilenstein an der Berliner Charité

Am 28. Mai 2026 markierte die Berliner Charité einen bedeutsamen Schritt für die klinische Anwendung der genomischen Medizin in Deutschland: Mit der Behandlung des 19-jährigen Patienten Mohammad kam erstmals ein CRISPR-basiertes Therapeutikum im regulären Versorgungsalltag nach dessen Zulassung zum Einsatz.

Der Patient erhielt das Präparat Exa-cel (Exagamglogene Autotemcel, Handelsname Casgevy) zur Behandlung einer schweren Beta-Thalassämie, wie aus einem Bericht vom 6. Oktober 2026 hervorgeht. Nach Angaben der Universitätsklinik handelte es sich dabei um die bundesweit erste Anwendung dieses Verfahrens außerhalb klinischer Zulassungsstudien.

Evolution der molekularen Werkzeuge

Die Einführung von Exa-cel in die Regelversorgung basiert auf jahrelanger Grundlagenforschung zur gezielten Geneditierung. Bereits im Jahr 2013 demonstrierten Stanley Qi und Kollegen in menschlichen Zellen ein modifiziertes, nicht schneidendes CRISPR-System. Seither untersuchen Forschungsgruppen weltweit alternative Enzymvarianten, um Präzision und Transportfähigkeit zu verbessern.

Welche Fortschritte dabei erzielt werden, zeigte unter anderem eine 2025 publizierte Studie an Mäusen und Affen: Darin senkte eine Einzeldosis eines Systems zur PCSK9-Unterdrückung den LDL-Cholesterinspiegel signifikant. Zum Einsatz kam dabei das Enzym Cas12F, das mit rund 500 Aminosäuren deutlich kleiner ausfällt als das klassische Cas9 mit etwa 1.300 Aminosäuren, was das Einbringen in Zielzellen technisch erleichtert.

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Fortschritte beim Transport von Genfähren

Neben der Optimierung der Schnittwerkzeuge gilt der Transport in das Zielgewebe als zentrale Hürde der Gentherapie. Herkömmliche Lipidnanopartikel können unerwünschte Entzündungsreaktionen auslösen.

Wissenschaftler um Dengpan Liang vom Innovative Genomics Institute an der University of California, Berkeley, stellten in der Fachzeitschrift Nature einen Ansatz mit sogenannten Switchable Lipids (S-Lipiden) vor, die ihre elektrische Ladung abhängig vom pH-Wert verändern.

Aus 144 getesteten Lipiden wählte das Team Kandidaten aus, von denen 11 der 18 vielversprechendsten Fibroblasten mit ähnlicher Effizienz wie etablierte Formulierungen transfizierten. In Versuchen an Mäusen überlebten mit E20-SNP behandelte Tiere nach Verabreichung von Plasmid-DNA den gesamten siebentägigen Beobachtungszeitraum.

Im Gegensatz dazu verstarben alle mit konventionellen Lipidnanopartikeln behandelten Tiere innerhalb von 24 Stunden. In isolierten humanen mononukleären Zellen des peripheren Blutes lösten die E20-SNP zudem keines von 14 untersuchten Entzündungszytokinen in relevantem Ausmaß aus. Eine klinische Anwendung am Menschen steht bei diesem Trägersystem allerdings noch aus.

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Zukünftige In-vivo-Verfahren

Während zugelassene Ansätze wie Exa-cel darauf basieren, patienteneigene Stammzellen außerhalb des Körpers genetisch zu modifizieren und anschließend zurückzuführen, zielt die Forschung zunehmend auf direkte Eingriffe im Organismus ab.

Am Deutschen Krebsforschungszentrum und am Universitätsklinikum Heidelberg wird derzeit eine Therapie entwickelt, bei der Immunzellen direkt im menschlichen Körper mithilfe von Lipidnanopartikeln, mRNA und CRISPR-Cas9 gegen Blutkrebs umprogrammiert werden sollen.

Dieses Forschungsvorhaben wird mit 6 Millionen Euro aus Mitteln des Netzwerks der Nationalen Zentren für Tumorerkrankungen unterstützt. Gegenwärtig untersuchen Phase-1-Studien die Sicherheit des Ansatzes. Erste Behandlungen von Patientinnen und Patienten sind für Anfang 2027 angesetzt.

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