Hereditäres Angioödem: Deucrictibant lindert Attacken in 1,28 Stunden

In der medizinischen Fachzeitschrift The Lancet veröffentlichte Phase-3-Untersuchungen liefern detaillierte Einblicke in neue orale Behandlungsoptionen für zwei seltene Erkrankungen: die Sichelzellanämie und das hereditäre Angioödem.

Die klinischen Studien RISE UP und RAPIDe-3 untersuchten die Wirksamkeit und Sicherheit der Wirkstoffe Mitapivat beziehungsweise Deucrictibant und zeigen differenzierte Ergebnisse hinsichtlich ihrer therapeutischen Zielgrößen.

RISE UP: Mitapivat verbessert Hämoglobinwerte, verfehlt Schmerzkrisen-Endpunkt

Die Phase-3-Studie RISE UP evaluierte den Pyruvatkinase-Aktivator Mitapivat bei der Behandlung der Sichelzellanämie. An der Untersuchung nahmen 207 Patientinnen und Patienten an Prüfzentren in 15 Ländern teil. Im primären Fokus stand unter anderem das Ansprechen des Hämoglobinwerts.

Hierbei zeigte sich ein signifikanter Unterschied: Eine Hämoglobin-Response erreichten 40,6 Prozent der Behandelten unter Mitapivat gegenüber 2,9 Prozent in der Placebogruppe (p<0,0001). Bei den Respondern lag der mittlere Anstieg des Hämoglobinwerts bei 1,6 g/dL und hielt über einen Median von 50 Wochen an.

Auch der Bedarf an Bluttransfusionen ging zurück: 23,9 Prozent der Teilnehmenden im Mitapivat-Arm benötigten Transfusionen im Vergleich zu 40,6 Prozent unter Placebo, was einer relativen Reduktion von 41,1 Prozent entspricht.

Einen weiteren klinischen Endpunkt konnte die Studie jedoch nicht signifikant erreichen. Die jährliche Rate an Schmerzkrisen lag unter Mitapivat bei 2,6 gegenüber 3,1 unter Placebo. Mit einem p-Wert von 0,1213 verfehlte die Intervention die statistische Signifikanz bei der Reduktion dieser vasookklusiven Krisen.

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RAPIDe-3: Schnelle Symptomlinderung bei hereditärem Angioödem

Parallel thematisieren Publikationen in The Lancet die randomisierte, doppelblinde und placebokontrollierte Phase-3-Crossover-Studie RAPIDe-3 (NCT06343779).

Untersucht wurde der orale Wirkstoff Deucrictibant (Dosierung 20 mg) zur Akutbehandlung von Attacken des hereditären Angioödems an 59 Studienzentren in 24 Ländern. Insgesamt wurden 134 Personen im Alter von 12 bis 75 Jahren randomisiert; die primäre Wirksamkeitsanalyse umfasste 88 Patienten und 176 Attacken.

Die mediane Zeit bis zu einem dokumentierten Ansprechen auf der Skala PGI-C (zweimal konsekutiv mindestens eine leichte Besserung innerhalb von 12 Stunden) betrug unter Deucrictibant 1,28 Stunden (95%-Konfidenzintervall 1,05–1,52) gegenüber mehr als 12 Stunden unter Placebo (95%-Konfidenzintervall 5,82 bis über 12 Stunden, p<0,0001).

Vollständige Symptomfreiheit gemäß PGI-S wurde nach median 11,95 Stunden (95%-Konfidenzintervall 8,61–21,79) erreicht, während dieser Wert im Placebo-Arm bei über 48 Stunden lag. Auf eine Notfall- oder Rettungsmedikation innerhalb von 24 Stunden griffen unter Deucrictibant 8 von 88 Patienten zurück, verglichen mit 39 von 88 unter Placebo.

Therapiebedingte unerwünschte Ereignisse traten insgesamt bei 24 von 100 Patienten unter Verum auf, verglichen mit 17 von 101 unter Placebo; im Zeitfenster von drei Tagen nach Einnahme betrug das Verhältnis 15 von 100 gegenüber 2 von 101.

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Die Studienautoren weisen auf methodische Einschränkungen hin: Schwere Kehlkopfattacken waren vom Studienprotokoll ausgeschlossen. Beim Typ mit normalem C1-Inhibitor wurden lediglich zwei Attacken ohne Placebokontrolle erfasst, und ein direkter Vergleich mit etablierten injizierbaren Notfallmedikamenten erfolgte nicht.

Hinsichtlich des regulatorischen Zeitplans gab das Unternehmen Pharvaris am 08.10.2026 bekannt, dass das Zieldatum der US-Arzneimittelbehörde FDA für die Entscheidung über Deucrictibant auf den 23.04.2027 festgelegt wurde.