HLHS-Studie: Laromestrocel zeigt Sicherheitsvorteil bei Säuglingen

Die medizinische Forschung im Bereich seltener angeborener Herzfehler hat durch die Untersuchung von Zelltherapien neue Impulse erhalten. Ein zentraler Fokus liegt dabei auf Laromestrocel, einem Prüfpräparat des Biotechnologieunternehmens Longeveron.

In einem Bericht vom 16. September 2026 wurden nun detaillierte Ergebnisse der klinischen Phase-2b-Studie ELPIS II vorgelegt, die den Einsatz dieses therapeutischen Ansatzes bei Säuglingen mit hypoplastischem Linksherzsyndrom (HLHS) untersuchte.

Methodik und Zielsetzung der ELPIS-II-Studie

In der ELPIS-II-Studie wurden insgesamt 40 Säuglinge mit der Diagnose HLHS randomisiert. Das Hauptziel der Phase-2b-Untersuchung bestand darin, die Wirksamkeit und Sicherheit von Laromestrocel zu bewerten, das direkt in den Herzmuskel der Patienten appliziert wird. Als primärer Endpunkt der Studie wurde die Verbesserung der Auswurffraktion der rechten Herzkammer (RVEF) über einen Zeitraum von 12 Monaten definiert.

Das hypoplastische Linksherzsyndrom ist eine komplexe Fehlbildung, bei der die linke Seite des Herzens unterentwickelt ist, sodass die rechte Herzkammer die gesamte Pumpleistung für den Körperkreislauf übernehmen muss. Eine Stabilisierung oder Verbesserung der Funktion dieser Kammer gilt daher als entscheidendes klinisches Ziel.

Ergebnisse zum primären Endpunkt und statistische Einordnung

Die Auswertung der vorliegenden Topline-Daten zeigt, dass die Studie ihren primären Endpunkt nicht erreicht hat. Laut den Analysen konnte nach 12 Monaten keine statistisch signifikante Verbesserung der RVEF-Werte durch die Behandlung mit Laromestrocel im Vergleich zur Kontrollgruppe festgestellt werden.

Die Differenz in der Intent-to-Treat-Analyse (ITT) lag bei -0,7 Prozentpunkten. Das Konfidenzintervall (95% CI) wurde mit -7,3 bis 5,9 angegeben, was zusammen mit einem p-Wert von 0,8336 die fehlende statistische Signifikanz unterstreicht. Damit blieben die funktionellen Veränderungen des Herzmuskels hinter den ursprünglichen Erwartungen der klinischen Prüfung zurück.

Die ELPIS-II-Studie hat ihren primären Endpunkt verfehlt: Nach 12 Monaten zeigte sich keine statistisch signifikante Verbesserung der RVEF (ITT-Differenz -0,7 Prozentpunkte; 95% CI -7,3 bis 5,9; p=0,8336). Gleichzeitig traten unter der Zellbehandlung 12 statt 19 schwerwiegende kardiovaskuläre Ereignisse auf — ein Unterschied, der ebenfalls keine Signifikanz erreichte. Wer diese Zahlen für ein Kind mit hypoplastischem Linksherzsyndrom einordnen muss, findet hier die vollständige Auswertung ohne Verkürzung. Kostenlosen HLHS-Report anfordern

Beobachtungen zu Mortalität und unerwünschten Ereignissen

Trotz des Verfehlens des primären Wirksamkeitsendpunkts lieferte die Studie wichtige Erkenntnisse im Bereich der Sicherheit und der klinischen Stabilität der Patienten. Im Beobachtungszeitraum von 12 Monaten verzeichnete die mit Laromestrocel behandelte Gruppe keinen einzigen Todesfall. In der Kontrollgruppe wurde hingegen ein Todesfall registriert.

Ein weiterer Aspekt der Analyse betraf schwerwiegende unerwünschte kardiovaskuläre Ereignisse (MACE). In der Laromestrocel-Gruppe traten 12 solcher Ereignisse auf, während in der Kontrollgruppe 19 Ereignisse gezählt wurden. Dies entspricht einer Reduktion der MACE-Rate um etwa 31 % unter der Behandlung mit dem Zelltherapeutikum. Es ist jedoch festzuhalten, dass auch dieser Unterschied keine statistische Signifikanz erreichte. Dennoch fließen diese Daten in die Gesamtbewertung der Verträglichkeit des Präparats ein.

Stand der klinischen Anwendung von Laromestrocel

Die ELPIS-II-Studie ist Teil eines breiteren Forschungsprogramms zu Laromestrocel. Bis zum Zeitpunkt des Berichts im September 2026 wurden insgesamt 644 Patienten im Rahmen verschiedener Untersuchungen mit Laromestrocel behandelt. Die Erfahrungen aus diesen Behandlungen bilden die Basis für die weitere Einordnung der aktuellen Studienergebnisse.

Bei einem Kind mit hypoplastischem Linksherzsyndrom steht die rechte Herzkammer unter dauerhafter Last — und jede Therapieentscheidung muss gegen die verfügbare Evidenz abgewogen werden. Der Report ordnet ein, was die ELPIS-II-Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit aussagen, wo die Grenzen der Studie liegen und welche Fragen Sie im Arztgespräch zu Zelltherapien stellen sollten. Checkliste fürs Arztgespräch jetzt sichern

Während die funktionellen Parameter in der ELPIS-II-Studie die statistischen Hürden nicht nehmen konnten, bleiben die Daten zur Überlebensrate und zur Häufigkeit kardiovaskulärer Komplikationen relevante Faktoren für die zukünftige Bewertung der Therapieoptionen bei HLHS.

Die Forschungsgemeinschaft wird die detaillierten Ergebnisse nutzen, um die Mechanismen und potenziellen Einsatzgebiete von Laromestrocel in der pädiatrischen Kardiologie weiter zu präzisieren.

de | wissenschaft | 70114220 |