Juvenile ALS: Familie sammelt £1 Mio. für Behandlung ihres sechsjährigen Sohnes
Veröffentlicht am: 25.09.2026 um 21:39 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Die Finanzierung medizinischer Behandlungen für extrem seltene Erkrankungen stellt betroffene Familien weltweit vor enorme Herausforderungen. Ein aktuelles Beispiel aus dem Vereinigten Königreich verdeutlicht die Dynamik privater Spendenkampagnen: Eine Familie aus Wolverhampton konnte innerhalb von gut zwei Wochen £1 Mio. für die Behandlung ihres sechsjährigen Sohnes Partaap zusammentragen.
Bei dem Jungen wurde im Januar 2026 eine juvenile Variante der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) diagnostiziert. Er gilt als der jüngste bekannte Betroffene im Land.
Schnelle Mobilisierung bei juveniler ALS
Die juvenile ALS-Variante ist eine Ausnahmeerscheinung in der Medizin; laut Angaben der Familie wurden weltweit bislang lediglich 40 bis 50 Kinder mit diesem Krankheitsbild diagnostiziert.
Die gesammelten Mittel in Höhe von £1 Mio. sind für die Entwicklung und Durchführung einer spezialisierten Behandlung in Berkeley, Kalifornien, vorgesehen. Wie aus Berichten vom September 2026 hervorgeht, wurde das notwendige Behandlungsteam bereits zusammengestellt.
Der Fall steht stellvertretend für eine wachsende Zahl von Initiativen, bei denen Familien auf internationales Crowdfunding angewiesen sind, um Zugang zu Therapien in den USA zu erhalten. So sammelte die Familie der fünfjährigen Muk aus Zaandijk etwa ein Jahr lang, um eine Summe von €1 Mio. für eine mögliche Behandlung der Sanfilippo-Erkrankung in den Vereinigten Staaten zu erreichen.
Da es in Europa derzeit keine zugelassene heilende Therapie für dieses Syndrom gibt, konzentrieren sich die Hoffnungen auf dortige Gen- und Enzymtherapien, wenngleich diese ohne Erfolgsgarantie bleiben.
Hohe Kostenbarrieren bei Gentherapien
Besonders im Bereich der neuromuskulären Erkrankungen wie der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) erreichen die geforderten Summen für neuartige Gentherapien oft Millionenbeträge. Mehrere Familien aus der Türkei streben derzeit eine Behandlung mit dem Präparat Elevidys in Dubai an, die pro Patient rund 2,9 Mio. US-Dollar kostet.
Wenn in Europa keine zugelassene Therapie verfügbar ist, bleiben Familien oft nur Spendenkampagnen und Behandlungswege ins Ausland. Dieser Leitfaden zeigt, wie andere Familien Millionensummen aufgebracht haben – und welche Schritte Sie zuerst gehen sollten. Jetzt kostenlosen Leitfaden für betroffene Familien anfordern
Die Familie des fünfjährigen Göktu? Kurt aus Milas, der die Diagnose bereits im Alter von drei Monaten erhielt, hat bislang 15 % des Ziels erreicht. Parallel dazu läuft eine von der Provinzverwaltung genehmigte Kampagne für den vierjährigen Mert Eskici aus Denizli, die ein Ziel von 2.902.000 US-Dollar verfolgt; hier wurden laut Berichten vom 24.09.2026 bereits rund 600.000 US-Dollar gesammelt. Auch die Familie von Mustafa Emir Kayac? steht unter Zeitdruck, da für die Gentherapie in Dubai spezifische Alters- und Gewichtsgrenzen gelten.
In Spanien konzentriert sich die Asociación Por la Sonrisa de Elenita auf die Erforschung einer personalisierten Gentherapie gegen Nedamss (eine IRF2BPL-Veränderung). Für die neunjährige Elena wurden bereits €800.000 für Vorarbeiten gesammelt. Schätzungen zufolge gibt es weltweit etwa 350 diagnostizierte Personen mit diesem Gendefekt.
Regulatorische Hürden und internationale Behandlungswege
Neben der reinen Finanzierung erschweren oft regulatorische Entscheidungen den Zugang zu Medikamenten. In Brasilien wurde die Registrierung von Elevidys auf Antrag des Herstellers Roche im August 2026 aufgehoben, nachdem das Mittel zuvor eine bedingte Zulassung erhalten hatte. Die Familie von Arthur Jordão Lara setzt ihre Kampagne dennoch fort, da eine gerichtliche Anordnung zur Versorgung bislang nicht umgesetzt wurde.
In Fällen, in denen keine Heilung möglich ist, rücken technische Hilfsmittel in den Fokus. Die Familie von Luca Arnold aus Neath bemüht sich um eine Trexo-Gehhilfe im Wert von etwa £54.000, da das Gerät nicht über den nationalen Gesundheitsdienst NHS verfügbar ist. Erste Erfolge im August 2026 zeigten, dass der Junge mit dem System 3.000 unterstützte Schritte an einem Tag absolvieren konnte.
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Auch alternative Behandlungsorte wie Kuba bleiben für Patienten relevant, wenn heimische Versicherungen Kosten nicht übernehmen. Für die elfjährige Pauline aus Wettringen, die an Retinitis pigmentosa leidet, sammelten Nachbarn rund 12.000 Euro für eine Operation und Nachbehandlungen in Kuba.
Deutsche Krankenkassen lehnen die Übernahme laut Berichten mangels statistisch valider Erfolgsdaten ab. Die Finanzierung solcher Nischentherapien bleibt somit fast vollständig von privatem Engagement und regionalen Solidaritätsaktionen abhängig.
