Kavernome: Krebsmedikament Dabrafenib verkleinert Läsionen in Mausmodellen

Zerebrale kavernöse Malformationen stellen die Neurologie und Gefäßmedizin seit Langem vor erhebliche therapeutische Herausforderungen. Bislang existiert für die krankhaften Gefäßknäuel im zentralen Nervensystem keine zugelassene medikamentöse Therapie, sodass Betroffenen als einzige wirksame Behandlungsoption die neurochirurgische Resektion verbleibt.

Eine Anfang Oktober 2026 vorgestellte Forschungsarbeit der Universität Uppsala und des SciLifeLab rückt nun ein bereits etabliertes Krebsmedikament in den Fokus: Der Wirkstoff Dabrafenib erwies sich in präklinischen Untersuchungen als potenzieller Ansatz gegen die vaskulären Fehlbildungen.

Molekulares Screening identifiziert Wirkstoffkandidaten

Im Rahmen eines groß angelegten Hochdurchsatz-Screenings untersuchten Forschungsteams der Universität Uppsala und des SciLifeLab mehr als 5.000 bioaktive Moleküle an CCM3-defizienten Endothelzellen von Mäusen. Dabei identifizierten die Wissenschaftler das Molekül Dabrafenib als wirksame Substanz gegen die zerebralen kavernösen Malformationen.

Dabrafenib ist primär als BRAF-Inhibitor bekannt und verfügt bereits über Zulassungen der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA sowie der europäischen Arzneimittel-Agentur EMA für die Behandlung pädiatrischer niedriggradiger Gliome.

In Tests an akuten und chronischen Mausmodellen zeigte die orale Verabreichung des Moleküls deutliche therapeutische Effekte. Die Gabe von Dabrafenib führte dazu, dass sowohl die Anzahl als auch das Gesamtvolumen der Kavernome zurückgingen.

Darüber hinaus unterdrückte der Wirkstoff die krankhafte Gefäßpermeabilität der Läsionen sowie das Auftreten von Mikrohämorrhagien. Auch vaskuläre Defekte in der Netzhaut der Versuchstiere konnten durch die Medikation behoben werden.

Unerwarteter Wirkmechanismus abseits von BRAF

Die biochemischen Analysen lieferten zudem neue Erkenntnisse über die genaue Wirkweise der Substanz bei Gefäßmissbildungen. Obwohl Dabrafenib in der Onkologie gezielt zur Blockade mutierter BRAF-Proteine eingesetzt wird, entfaltet das Molekül seine Wirkung bei den kavernösen Malformationen unabhängig von dieser BRAF-Inhibition.

Seit Jahren gibt es für Kavernome keine zugelassene medikamentöse Therapie — die Operation galt als einzige wirksame Option. Nun zeigt ein bereits zugelassenes Krebsmedikament in Mausmodellen, dass sich Zahl und Volumen der Gefäßknäuel verringern lassen. Was dieser Befund für Betroffene bedeutet und welche Fragen Sie jetzt in Ihr Arztgespräch mitnehmen, lesen Sie in unserem kostenlosen Ratgeber. Kostenlosen Ratgeber zu Kavernomen anfordern

Stattdessen greift der Wirkstoff über den Signalweg ERK5-KLF2/4 sowie über F-Aktin-Stressfasern ein. Durch diese Mechanismen adressiert das Präparat gezielt zwei pathologische Signalwege in den betroffenen Gefäßzellen.

Parallel dazu nahmen Forscher der Perelman School of Medicine an der University of Pennsylvania abnormale Signale der Zellproliferation in CCM-Endothelzellen als Ansatzpunkt in den Blick. Auch in den Tiermodellen dieser Forschungsgruppe reduzierte Dabrafenib die Größe und die gesamte Last der zerebralen Läsionen.

Chancen und Hürden für die klinische Translation

Dass es sich bei Dabrafenib um ein bereits im klinischen Einsatz befindliches Medikament handelt, könnte die weiteren Schritte in Richtung Anwendung erleichtern. Laut der Studienleiterin Peetra Magnusson von der Universität Uppsala mache die bestehende Zulassung durch FDA und EMA zusammen mit dem etablierten Sicherheitsprofil den Wirkstoff zu einem starken Kandidaten für eine schnelle klinische Translation.

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Dennoch erfordert der Schritt von präklinischen Ergebnissen zur breiten Anwendung weitere Untersuchungen. Zwar belegen die Daten aus den Tiermodellen eine signifikante Reduktion der Gefäßveränderungen, doch Wirkung und Sicherheit von Dabrafenib bei menschlichen Patienten mit Kavernomen sind bislang nicht nachgewiesen.

Um verlässliche Daten zur Dosierung und zur Langzeitsicherheit zu gewinnen, sind klinische Studien geplant. Bis zu deren Abschluss und Auswertung bleibt der neurochirurgische Eingriff die einzige verfügbare Behandlungsoption für Betroffene.