Neurofilament-Wert um 50% gesunken: Hoffnung bei seltener ALS-Form
Veröffentlicht am: 20.09.2026 um 19:30 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Bei der Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen stehen zielgerichtete genetische Interventionen zunehmend im Fokus der medizinischen Forschung.
Ein Forschungsteam berichtete am 18. September 2026 im Fachjournal Nature über den Einsatz einer RNA-basierten Therapie bei einem Mann, der an einer seltenen genetischen Form der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) leidet. Die Veröffentlichung dokumentiert signifikante klinische Stabilisierungen und Verbesserungen der motorischen Funktionen bei dem behandelten Patienten.
Klinische Parameter und Verlauf im Einzelfall
Im Rahmen der dokumentierten Behandlung zeigten sich messbare Veränderungen relevanter Biomarker und Funktionswerte. Wie aus Berichten hervorgeht, sank der Wert der Neurofilament-Leichtkette nach einem Jahr um 50% in den Referenzbereich und normalisierte sich damit. Diese Proteine gelten in der Neurologie als Indikator für den Abbau von Nervengewebe.
Gleichzeitig verzeichneten die Mediziner funktionelle Fortschritte. Der Wert auf der ALS-Funktionsskala (ALSFRS-R) verbesserte sich von 33 auf 36 Punkte. Auch bei der Atmung zeigte sich eine Entlastung: Die Vitalkapazität des Patienten stieg von 48% auf 55%.
Ein Jahr nach Beginn der Behandlung arbeitet der betroffene Mann weiterhin in seinem Beruf als Arzt. Zudem berichtete das behandelnde Team, dass im Rahmen der Therapie keine schweren Nebenwirkungen aufgetreten seien.
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Entwicklung des Wirkstoffs und genetische Grundlagen
Um den therapeutischen Ansatz zu realisieren, wurden im Vorfeld 320 Kandidatenmoleküle geprüft. Der entwickelte Wirkstoff richtet sich gegen Folgen einer Mutation im CHCHD10-Gen. Diese spezifische CHCHD10-Mutation betrifft weniger als 1% der Fälle von erblicher ALS. Insgesamt sind nach derzeitigem wissenschaftlichen Stand etwa 5–10% aller ALS-Erkrankungen genetisch bedingt.
Trotz der dokumentierten Fortschritte im vorliegenden Behandlungsfall betont die Fachwelt, dass es sich hierbei um keine Heilung handelt. Eine EU-Zulassung für die RNA-basierte Substanz liegt nicht vor.
Grenzen des Einzelfalls und wissenschaftliche Einordnung
Die Interpretation der Ergebnisse erfordert nach Ansicht von Fachleuten eine strikte Differenzierung zwischen individuellen Beobachtungen und breiter klinischer Wirksamkeit. Da es sich um einen Einzelbericht handelt, ist eine unmittelbare Verallgemeinerung der Ergebnisse auf andere Patienten oder andere Formen von ALS wissenschaftlich nicht möglich.
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Steve Vucic von der University of Sydney bezeichnete das Ergebnis laut Medienberichten als einen ermutigenden ersten Schritt. Zur fundierten Absicherung des Verfahrens seien nun 2–3 Jahre Beobachtung sowie weiterführende Tests an einer größeren Patientengruppe notwendig, um die Tragfähigkeit und Sicherheit der Therapieform umfassend zu bewerten.
