Rett-Syndrom: Erste zugelassene Therapie in der EU genehmigt
28.06.2026 - 03:40:33 | boerse-global.de
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) sprach sich am 26. Juni 2026 für die Zulassung von Trofinetide (Handelsname: DAYBU®) zur Behandlung des Rett-Syndroms aus. Es wäre die erste zugelassene Therapie für diese seltene neurologische Erkrankung in der EU.
Meilenstein für betroffene Patienten
Die Empfehlung gilt für Erwachsene und Kinder ab fünf Jahren. Das Rett-Syndrom ist eine genetische Störung, die fast ausschließlich bei Mädchen auftritt. Sie führt zu schweren Beeinträchtigungen der motorischen, sprachlichen und kognitiven Fähigkeiten. Bislang gab es in Europa keine spezifischen Medikamente dagegen.
Entwickelt wird Trofinetide vom US-Unternehmen Acadia Pharmaceuticals. Die endgültige Entscheidung der EU-Kommission wird in den kommenden Monaten erwartet.
Was die klinischen Daten zeigen
Grundlage der CHMP-Empfehlung ist die Phase-3-Studie LAVENDER. Darin verglichen Forscher Trofinetide mit einem Placebo. Die Ergebnisse zeigen signifikante Verbesserungen bei zwei zentralen Messgrößen:
Zum einen im Rett Syndrome Behaviour Questionnaire (RSBQ) – einem Instrument, mit dem Betreuer Symptome bewerten. Zum anderen auf der Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) Skala, die eine ärztliche Einschätzung der Veränderung des Patienten liefert.
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Regulatorischer Prozess und Einordnung
Die positive Stellungnahme fiel nach einem Wiederprüfungsverfahren während der CHMP-Sitzung vom 22. bis 25. Juni 2026. Die Anwendung wurde explizit auf Patienten ab fünf Jahren eingegrenzt.
Die Entscheidung reiht sich in eine Serie von EMA-Empfehlungen ein, die im selben Zeitraum auch Influenza-Impfstoffe, Parkinson-Präparate und neuartige Insuline betrafen. Für Trofinetide zeigt sie: Therapien für seltene Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf haben Priorität.
Marktreaktion: Aktie legt deutlich zu
Bislang gab es in Europa keine zugelassene Therapie für Rett-Syndrom. Mit der CHMP-Empfehlung für DAYBU® eröffnet sich eine neue Option. Unser Leitfaden hilft Ihnen, die klinischen Daten zu verstehen und den nächsten Schritt zu planen. Jetzt Leitfaden sichern
Die Nachricht ließ den Aktienkurs von Acadia Pharmaceuticals an der Nasdaq steigen. Je nach Handelsplatz verzeichnete die Aktie am 26. Juni ein Plus zwischen 6,75 und 9 Prozent.
Für das Unternehmen bedeutet die angestrebte EU-Zulassung eine erhebliche Markterweiterung. Als erstes Medikament seiner Art im europäischen Raum nimmt Acadia eine Pionierrolle ein. Analysten erwarten, dass die Markteinführung direkt nach der finalen Entscheidung der EU-Kommission in der zweiten Jahreshälfte 2026 beginnen könnte.
