SONATA-HCM: Phase-3-Studie zu Sotagliflozin rekrutiert 542 Teilnehmende

Bei der Behandlung der hypertrophen Kardiomyopathie (HCM) rücken neue medikamentöse Ansätze in den Mittelpunkt der kardiologischen Forschung. Das biopharmazeutische Unternehmen Lexicon Pharmaceuticals (Nasdaq: LXRX) präsentiert im Rahmen des International HCM Summit in Boston die Baseline-Patientencharakteristika seiner zulassungsrelevanten Phase-3-Studie SONATA-HCM.

Die Vorstellung der Daten übernimmt Dr. Sharlene Day am 24. Oktober 2026. Die Untersuchung prüft den Einsatz des dualen SGLT1/SGLT2-Inhibitors Sotagliflozin bei Patientinnen und Patienten mit symptomatischer Erkrankung.

Rekrutierung und Zusammensetzung der Studienpopulation

Für die Phase-3-Studie wurden an über 130 klinischen Standorten in 20 Ländern insgesamt 542 Teilnehmende rekrutiert. Damit übertraf die Aufnahme das ursprünglich anvisierte Ziel von 500 Teilnehmenden.

Die Zusammensetzung der Kohorte spiegelt dabei unterschiedliche Krankheitsausprägungen wider: Auf die nicht-obstruktive Form der hypertrophen Kardiomyopathie (nHCM) entfallen 440 Patienten, während 102 Teilnehmende eine obstruktive HCM (oHCM) aufweisen.

Die deutliche Gewichtung zugunsten der nicht-obstruktiven Variante ist von besonderer klinischer Relevanz. Laut Lexicon Pharmaceuticals gibt es für Betroffene mit nHCM derzeit keine spezifischen, von der US-Zulassungsbehörde FDA zugelassenen Therapeutika, was den medizinischen Bedarf an neuen Behandlungsoptionen in diesem Segment unterstreicht.

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Studiendesign, Endpunkte und Zeitplan

Die Bewertung der klinischen Wirksamkeit von Sotagliflozin stützt sich maßgeblich auf standardisierte Lebensqualitäts- und Symptomindikatoren. Als primärer Endpunkt der SONATA-HCM-Studie ist die Veränderung des Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ-CSS) gegenüber dem Ausgangswert nach 26 Behandlungswochen definiert.

Auf dieser Skala von 0 bis 100 Punkten, bei der höhere Werte für einen besseren Gesundheitszustand stehen, lag der mittlere Ausgangswert der Studienpopulation zu Studienbeginn bei 59 Punkten.

Das Studienprotokoll erlaubt den Teilnehmenden die Weiterführung begleitender Therapien. Dazu zählen auch Behandlungen mit kardialen Myosin-Inhibitoren. Mit den ersten Topline-Ergebnissen der Phase-3-Untersuchung rechnet Lexicon Pharmaceuticals im ersten Quartal 2027.

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Erkenntnisse aus den präklinischen Vorarbeiten

Begleitend zu den klinischen Untersuchungen belegen zwei Fachveröffentlichungen die biologischen Mechanismen des dualen SGLT1/SGLT2-Inhibitors. Eine im Journal of Molecular and Cellular Cardiology Plus publizierte Untersuchung an einem HCM-Mausmodell wies nach, dass die Gabe von Sotagliflozin zu einer verbesserten kardialen Struktur und Funktion führte. Zudem normalisierte sich die diastolische Funktion, während Anzeichen von kardialer Hypertrophie, Fibrose und oxidativem Stress zurückgingen.

Eine weitere Studie im Journal of Clinical Investigation untersuchte die vaskulären Effekte der Substanz. Dabei zeigte sich unter Sotagliflozin eine verringerte Thrombozytenaktivierung sowie eine reduzierte Thrombusbildung sowohl in Ex-vivo-Proben von menschlichem Blut als auch in Tiermodellen, ohne dass dabei die physiologische Hämostase beeinträchtigt wurde. Dieser antithrombotische Effekt war selektiv: Bei dem rein selektiven SGLT2-Inhibitor Empagliflozin konnte eine vergleichbare Wirkung nicht beobachtet werden.