Stiff-Person-Syndrom: Zelltherapie verbessert Gehfähigkeit nach 12 Monaten um 49 Prozent

Die klinische Erforschung von Zelltherapien außerhalb der Onkologie gewinnt zunehmend an Bedeutung. Bei seltenen und schwer behandelbaren neuroimmunologischen Erkrankungen deuten aktuelle Daten darauf hin, dass gezielte Behandlungsansätze den Krankheitsverlauf nachhaltig stabilisieren können.

Im Fokus stehen dabei neuere Zwischenergebnisse zu Miv-cel (KYV-101), einer Zelltherapie des Unternehmens Kyverna Therapeutics. Berichte vom 24. September 2026 heben positive einjährige Resultate der KYSA-8-Studie beim Stiff-Person-Syndrom (SPS) sowie weiterführende Verlaufsdaten aus der Phase-2-Studie KYSA-6 bei generalisierter Myasthenia gravis (gMG) hervor.

Deutliche Mobilitätsgewinne beim Stiff-Person-Syndrom

In der KYSA-8-Untersuchung, die den Einsatz von Miv-cel bei Patienten mit Stiff-Person-Syndrom prüft, zeigte sich eine messbare Verbesserung der motorischen Fähigkeiten.

Nach dem Datenbankschluss im Juli 2026, der 26 behandelte Patienten umfasste, ergab sich im standardisierten 25-Fuß-Gehtest eine mediane Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert von 46 Prozent in Woche 16 sowie 49 Prozent nach 12 Monaten (p<0,0001).

Neben den Werten im Gehtest erwiesen sich die Verbesserungen als stabil: 95 Prozent der Teilnehmer, die zuvor ein klinisch relevantes Ansprechen gezeigt hatten, behielten diesen Nutzen bei. Zudem benötigten 92 Prozent der behandelten Personen nach der Therapie keine chronische SPS-Immuntherapie mehr.

Unter den 12 Patienten, die vor dem Studienstart auf eine Gehhilfe angewiesen waren, kamen 67 Prozent nach 12 Monaten ohne entsprechende Hilfsmittel aus. Auf Seiten der Verträglichkeit traten nach Angaben des Unternehmens weder schwere Verläufe des Zytokin-Freisetzungssyndroms (CRS) noch schwere Fälle des Immuneffektorzell-assoziierten Neurotoxizitätssyndroms (ICANS) oder von IEC-HS auf.

Langfristige Stabilisierung bei Myasthenia gravis

Parallel zu den Ergebnissen beim Stiff-Person-Syndrom deuten auch die Auswertungen der KYSA-6-Studie der Phase 2 auf ein kontinuierliches Ansprechen bei generalisierter Myasthenia gravis hin. Mit Datenstichtag Juni 2026 erfasste die Analyse 7 Patienten.

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Bei allen sieben Teilnehmern (7/7) zeigte sich nach 24 Wochen eine klinisch bedeutsame Verbesserung in den Bewertungskriterien MG-ADL und QMG, wobei die mittlere Reduktion bei 8,3 beziehungsweise 11,7 Punkten lag.

Bei fünf Patienten reichte die dokumentierte Nachbeobachtung bis zu 1,5 Jahre. Alle fünf Patienten mit einem Beobachtungszeitraum von mindestens einem Jahr hielten die erzielte Verbesserung aufrecht.

Zum Zeitpunkt der letzten Untersuchung kamen 6 von 7 Patienten (86 Prozent) ohne Immunsuppressiva aus, während 57 Prozent das Kriterium minimaler Symptome erreichten. Wie auch in der KYSA-8-Studie wurden in dieser Kohorte keine Fälle von IEC-HS oder hochgradigem CRS beziehungsweise ICANS verzeichnet.

Nächste Schritte im Zulassungsprozess

Die vorliegenden Resultate bilden für Kyverna Therapeutics die Grundlage für das weitere regulatorische Vorgehen. Das Unternehmen beabsichtigt, die fortlaufende Einreichung des Zulassungsantrags (Rolling BLA) für die Indikation Stiff-Person-Syndrom im vierten Quartal 2026 abzuschließen.

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Für das Programm in der generalisierten Myasthenia gravis ist vorgesehen, die Patientenrekrutierung für die Phase-3-Studie Mitte 2027 abzuschließen. Beide Projekte veranschaulichen das Potenzial, mit zellulären Therapien neue Optionen bei chronisch-entzündlichen Nervenerkrankungen zu etablieren.

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