Trockene Makuladegeneration: Bausch + Lomb plant orale Studie für 2027

Aktuelle Fachpublikationen beleuchten grundlegende Veränderungen in der Behandlung schwerer Netzhauterkrankungen. Im Mittelpunkt wissenschaftlicher und klinischer Berichte stehen insbesondere optogenetische Verfahren zur Wiederherstellung verlorener Sehfunktionen sowie neue orale Therapieansätze gegen die trockene altersbedingte Makuladegeneration. Beide Entwicklungsrichtungen zielen auf Indikationen ab, für die es bislang nur stark eingeschränkte oder gar keine Behandlungsoptionen gibt.

Optogenetik zur Reaktivierung der Netzhaut

Die Grundlagen der Optogenetik, für die Karl Deisseroth, Peter Hegemann und Georg Nagel mit dem Nobelpreis für Physiologie oder Medizin 2026 gewürdigt wurden, bilden die Basis für neue klinische Behandlungsstrategien.

Bei fortgeschrittener Retinitis pigmentosa, einer progredienten Erbkrankheit mit weltweit über 1,5 Millionen Betroffenen, stoßen klassische gentherapeutische Ansätze an Grenzen, da mehr als 100 verschiedene Gene ursächlich sein können.

Über optogenetische Gentherapien werden intakte retinale Ganglienzellen oder Bipolarzellen lichtempfindlich gemacht, um verloren gegangene Photorezeptoren zu umgehen.

In einer am 7. Oktober 2026 im Fachjournal The New England Journal of Medicine veröffentlichten Auswertung der PIONEER-Studie von GenSight Biologics erhielten zehn Patientinnen und Patienten mit schwerem Sehverlust eine Injektion des Vektors ChrimsonR in das schlechter sehende Auge. Eine dazugehörige Spezialbrille projiziert visuelle Reize als bernsteinfarbene Lichtsignale.

Sieben von zehn Behandelten zeigten eine gesteigerte Lichtempfindlichkeit um das 2- bis 62-Fache. Vier Teilnehmende konnten Gegenstände wie ein Notizbuch über einen Zeitraum von rund 1 bis 1,5 Jahren konsistent besser lokalisieren. Ein vollständiges Lesen oder die Erkennung von Gesichtern wurde damit jedoch nicht erreicht.

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Unter den 34 augenbezogenen unerwünschten Ereignissen bei neun Teilnehmenden traten sieben Entzündungen und ein kurzzeitiger Zentralarterienverschluss auf, der sich innerhalb von Minuten zurückbildete. Eine Marktzulassung für den Wirkstoffkandidaten GS030 liegt bislang in keinem Land vor.

Parallel dazu stellte das Unternehmen Nanoscope Therapeutics auf der Fachtagung AAO 2026 Daten zu seinem Kandidaten MCO-010 vor. Das Verfahren nutzt ein Fusionsprotein aus drei Opsinen in einem viralen Vektor, das direkt auf Bipolarzellen abzielt und ohne externe Spezialbrille unter normalem Umgebungslicht funktioniert.

In der Phase 1/2 verbesserten sich sieben von acht Patienten um mehr als drei Sehlinien, wobei die Sehwiederherstellung über bis zu vier Jahre dokumentiert wurde.

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Orale Wirkstoffe bei trockener Makuladegeneration

Neben zellbiologischen Interventionen rücken medikamentöse Alternativen für frühere Stadien von Netzhauterkrankungen vor. Bausch + Lomb treibt nach Beratungen mit der US-Arzneimittelbehörde FDA die klinische Entwicklung des Wirkstoffkandidaten BL1243 (Tonabersat) voran. Das Unternehmen plant den Start der ersten klinischen Studie mit der oralen Darreichungsform für das Jahr 2027.

BL1243 ist ein einmal täglich einzunehmendes niedermolekulares Molekül, das Connexin43-Hemichannels blockiert. Bausch + Lomb hatte die Rechte an dem Molekül im Jahr 2024 über eine Optionsvereinbarung mit InflammX Therapeutics gesichert. Der Wirkstoff wurde bereits an rund 2.100 Patientinnen und Patienten in Studien zu anderen Indikationen erprobt, darunter Migräne und diabetisches Makulaödem.

Während bisherige FDA-zugelassene Therapien der trockenen Makuladegeneration auf späte Stadien mit geografischer Atrophie beschränkt sind und regelmäßig per intravitreale Injektion direkt ins Auge verabreicht werden müssen, soll BL1243 frühe Stadien adressieren und das Fortschreiten von Gewebeschäden verlangsamen.