Gentherapie CASGEVY: 28 von 29 Patienten bleiben schmerzfrei
Veröffentlicht am: 23.07.2026 um 20:39 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Wien bekommt eine revolutionäre Gentherapie für schwere Blutkrankheiten. Ab Herbst 2026 wird das Verfahren CASGEVY am St. Anna Kinderspital angeboten. Die Behandlung nutzt die Genschere CRISPR/Cas9, um das Erbgut von Patienten gezielt zu verändern.
Betroffen sind Kinder und Jugendliche mit Sichelzellkrankheit oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie. Bisher gab es für viele keine echte Alternative – außer einer riskanten Stammzelltransplantation von Fremdspendern.
Klinische Erfolge: Studie zeigt beeindruckende Ergebnisse
Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) ließ die Therapie bereits 2024 zu. Grundlage waren klinische Daten mit klaren Erfolgen: 28 von 29 Patienten mit Sichelzellkrankheit blieben mindestens zwölf Monate frei von schweren Schmerzkrisen.
Auch Beta-Thalassämie-Patienten profitierten massiv. Ein Großteil der Behandelten kam über ein Jahr ohne Bluttransfusionen aus – für viele ein echter Durchbruch.
Die US-Behörde FDA zog im Juli 2026 nach und erweiterte die Zulassung auf Kinder ab zwei Jahren. Zuvor galt die Therapie erst ab zwölf Jahren. In Tests mit jüngeren Patienten erreichten alle acht Kinder mit Sichelzellkrankheit eine zwölfmonatige Schmerzfreiheit.
Wie die Gen-Editierung funktioniert
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Der große Vorteil: Anders als bei Fremdspenden werden körpereigene Zellen verwendet. Das Risiko einer Graft-versus-Host-Erkrankung entfällt. Eine lebenslange Immunsuppression ist nicht nötig.
Der Ablauf ist komplex:
- Entnahme patienteneigener Blutstammzellen
- Genetische Modifikation außerhalb des Körpers (Ex-vivo-Editierung)
- Vorbereitende Chemotherapie, um Platz im Knochenmark zu schaffen
- Rückführung der editierten Zellen mit mehrwöchigem Krankenhausaufenthalt
Start in Österreich: Zwei Zentren geplant
Bisher gab es für Kinder mit Sichelzellkrankheit oft keine echte Alternative – außer einer riskanten Stammzelltransplantation. Mit CASGEVY entfällt das Risiko einer Graft-versus-Host-Erkrankung. Unser Leitfaden erklärt, wie die Gen-Editierung funktioniert und was auf Ihr Kind zukommt. Leitfaden zur Gentherapie jetzt sichern
Die Anwendung bleibt auf wenige spezialisierte Zentren beschränkt. Ab Herbst 2026 startet das St. Anna Kinderspital in Wien für Patienten ab zwölf Jahren. Innsbruck ist als zweiter Standort vorgesehen.
Die Therapie richtet sich vor allem an Kinder, für die kein verwandter Stammzellspender verfügbar ist. Ein erwachsener Patient wurde in Österreich bereits vor dem offiziellen Start behandelt. Die Genom-Editierung in der Hämatologie gewinnt damit rasant an Bedeutung.
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